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- RNA therapeutics are a new class of medications based on ribonucleic acid (RNA). Research has been working on clinical use since the 1990s, with significant success in cancer therapy in the early 2010s. In 2020 and 2021, mRNA vaccines have been developed globally for use in combating the coronavirus disease (COVID-19 pandemic). The Pfizer–BioNTech COVID-19 vaccine was the first mRNA vaccine approved by a medicines regulator, followed by the Moderna COVID-19 vaccine, and others. The main types of RNA therapeutics are those based on messenger RNA (mRNA), antisense RNA (asRNA), RNA interference (RNAi), and RNA aptamers. Of the four types, mRNA-based therapy is the only type which is based on triggering synthesis of proteins within cells, making it particularly useful in vaccine development. Antisense RNA is complementary to coding mRNA and is used to trigger mRNA inactivation to prevent the mRNA from being used in protein translation. RNAi-based systems use a similar mechanism, and involve the use of both small interfering RNA (siRNA) and micro RNA (miRNA) to prevent mRNA translation. However, RNA aptamers are short, single stranded RNA molecules produced by directed evolution to bind to a variety of biomolecular targets with high affinity thereby affecting their normal in vivo activity. RNA is synthesized from template DNA by RNA polymerase with messenger RNA (mRNA) serving as the intermediary biomolecule between DNA expression and protein translation. Because of its unique properties (such as its typically single-stranded nature and its 2' OH group) and its ability to adopt many different secondary/tertiary structures, both coding and noncoding RNAs have attracted attention in medicine. Research has begun to explore RNAs potential to be used for therapeutic benefit, and unique challenges have occurred during drug discovery and implementation of RNA therapeutics. (en)
- I medicinali a RNA sono farmaci a base di acido ribonucleico (RNA). I tipi principali sono quelli basati su RNA messaggero (mRNA), RNA antisenso (asRNA), RNA interference (RNAi) e aptameri dell'RNA. La terapia basata sull'mRNA è l'unico tipo che si basa sull'attivazione della sintesi proteica all'interno delle cellule; nel 2020 sono stati sviluppati vaccini a mRNA per combattere la pandemia da SARS-CoV-2. Nella denominazione comune internazionale i farmaci a mRNA assumono la desinenza -meran. L'RNA antisenso è complementare all'mRNA e viene utilizzato per inattivare un mRNA, impedendo che l'mRNA venga utilizzato per la traduzione delle proteine. I sistemi basati su RNAi utilizzano un meccanismo simile, e implicano l'uso di short interfering RNA (siRNA) e microRNA (miRNA) per prevenire la traduzione. Gli aptameri di RNA sono molecole di RNA corte, a filamento singolo, prodotte tramite per legarsi a una varietà di bersagli biomolecolari con elevata affinità, influenzando così la loro normale attività in vivo. (it)
- RNA治療（英: RNA therapeutics）またはRNA治療薬は、リボ核酸（RNA）に基づく薬物の一群である。主な種類には、メッセンジャーRNA（mRNA）、アンチセンスRNA（asRNA）、RNA干渉（RNAi）、およびRNAアプタマーに基づくものがある。 4種類のうち、mRNAに基づく治療は、細胞内のタンパク質合成をトリガーした唯一の治療法であり、ワクチン開発で特に有用であると考えられている。2020年には、新型コロナウイルス感染症（COVID-19パンデミック）の対策に向けてmRNAワクチンが開発されている。アンチセンスRNAは、mRNAのコードに相補的で、mRNAの不活性化を引き起こしてタンパク質翻訳で利用されないようにするために使用される。 RNAiベースのシステムも同様のメカニズムを使用しており、mRNAの翻訳を防ぐために低分子干渉RNA（siRNA）とマイクロRNA（miRNA）の両方を使用している。しかし、RNAアプタマーは、定向進化によって生成された短い一本鎖RNA分子で、さまざまな生体分子標的に高い親和性で結合することで、生体内（in vivo）での正常な活性に影響を及ぼすl。 RNAはRNAポリメラーゼ酵素によって鋳型DNAから合成され、メッセンジャーRNA（mRNA）はDNAの発現とタンパク質の翻訳の間の中間生体分子として機能している。その独特の特性（典型的な一本鎖の性質やその2'OH基など）や、多くの異なる二次構造/三次構造の形状をとる能力のために、ボットコーディングとノンコーディングRNAは、医学の分野で特別な注目を集めている。RNAを治療に利用する可能性を探る研究が始まっており、RNA治療の創薬と実施の間には、ユニークな課題が発生している。 (ja)
- РНК-терапия это новое направление медицины с использованием РНК в качестве лекарственного средства. Препараты на основе РНК относительно просто производить, при этом они могут воздействовать на ранее не поддающиеся медикаментозному лечению патологические процессы. Трудность РНК-терапии заключается в эффективной доставке интактных молекул РНК внутрь клеток в подлежащую лечению ткань, не вызывая побочных эффектов. Основные типы терапевтических средств на основе РНК можно подразделить на пять классов, включая терапию на основе РНК-интерференции, антисмысловые олигонуклеотиды, терапию с использованием малой активирующей РНК (англ. small activating RNA, saRNA), терапию на основе кольцевой РНК и терапию на основе матричной РНК. (ru)
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- RNA therapeutics are a new class of medications based on ribonucleic acid (RNA). Research has been working on clinical use since the 1990s, with significant success in cancer therapy in the early 2010s. In 2020 and 2021, mRNA vaccines have been developed globally for use in combating the coronavirus disease (COVID-19 pandemic). The Pfizer–BioNTech COVID-19 vaccine was the first mRNA vaccine approved by a medicines regulator, followed by the Moderna COVID-19 vaccine, and others. (en)
- I medicinali a RNA sono farmaci a base di acido ribonucleico (RNA). I tipi principali sono quelli basati su RNA messaggero (mRNA), RNA antisenso (asRNA), RNA interference (RNAi) e aptameri dell'RNA. La terapia basata sull'mRNA è l'unico tipo che si basa sull'attivazione della sintesi proteica all'interno delle cellule; nel 2020 sono stati sviluppati vaccini a mRNA per combattere la pandemia da SARS-CoV-2. Nella denominazione comune internazionale i farmaci a mRNA assumono la desinenza -meran. (it)
- RNA治療（英: RNA therapeutics）またはRNA治療薬は、リボ核酸（RNA）に基づく薬物の一群である。主な種類には、メッセンジャーRNA（mRNA）、アンチセンスRNA（asRNA）、RNA干渉（RNAi）、およびRNAアプタマーに基づくものがある。 4種類のうち、mRNAに基づく治療は、細胞内のタンパク質合成をトリガーした唯一の治療法であり、ワクチン開発で特に有用であると考えられている。2020年には、新型コロナウイルス感染症（COVID-19パンデミック）の対策に向けてmRNAワクチンが開発されている。アンチセンスRNAは、mRNAのコードに相補的で、mRNAの不活性化を引き起こしてタンパク質翻訳で利用されないようにするために使用される。 RNAiベースのシステムも同様のメカニズムを使用しており、mRNAの翻訳を防ぐために低分子干渉RNA（siRNA）とマイクロRNA（miRNA）の両方を使用している。しかし、RNAアプタマーは、定向進化によって生成された短い一本鎖RNA分子で、さまざまな生体分子標的に高い親和性で結合することで、生体内（in vivo）での正常な活性に影響を及ぼすl。 (ja)
- РНК-терапия это новое направление медицины с использованием РНК в качестве лекарственного средства. Препараты на основе РНК относительно просто производить, при этом они могут воздействовать на ранее не поддающиеся медикаментозному лечению патологические процессы. Трудность РНК-терапии заключается в эффективной доставке интактных молекул РНК внутрь клеток в подлежащую лечению ткань, не вызывая побочных эффектов. (ru)
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