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- Eteplirsen (Handelsname: Exondys 51; Hersteller: Sarepta Therapeutics Inc.) ist ein Medikament aus der Gruppe der Antisense-Therapeutika, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt wird. In den USA erhielt Exondys 51 im September 2016 eine beschleunigte Zulassung (fast track) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA). In Europa wurde die Zulassung verweigert. Eine umfassende Übersicht über den Arzneistoff und seine klinischen Studien wurde Anfang 2017 in der ausschließlich online publizierenden Fachzeitschrift Drug Design, Development and Therapy veröffentlicht. (de)
- Eteplirsen (brand name Exondys 51) is a medication to treat, but not cure, some types of Duchenne muscular dystrophy (DMD), caused by a specific mutation. Eteplirsen only targets specific mutations and can be used to treat about 14% of DMD cases. Eteplirsen is a form of antisense therapy. Eteplirsen was developed by Steve Wilton, Sue Fletcher and colleagues at the University of Western Australia and commercialized by Sarepta Therapeutics. After a controversial debate surrounding the drug's efficacy, during which two FDA review panel members resigned in protest, eteplirsen received accelerated approval from the US Food and Drug administration in late 2016. The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) refused to authorize the use of eteplirsen. (en)
- Eteplirsen es un medicamento indicado en el tratamiento de determinadas variantes de la enfermedad de Duchenne. La enfermedad de Duchenne es un trastorno de origen genético y transmisión hereditaria que provoca debilidad muscular progresiva. El tratamiento con eterlipsen solo es paliativo, es decir mejora los síntomas pero no cura la enfermedad, únicamente son susceptibles de beneficiarse de esta medicación el 13% de los pacientes afectos del mal. El elevado precio de venta del fármaco que en 2017 superaba los 250 000 euros al año para el tratamiento de un solo paciente y su limitada eficacia ha suscitado un debate a nivel internacional. (es)
- Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles. Eteplirsen ne permet que de pallier les effets des mutations dans une région du génome impliquée dans seulement 13 % des cas de DMD, Eteplirsen n'est pas efficace dans les autres cas. Même dans son cas d'usage préférentiel, son efficacité est limitée. Après un débat polémique entourant l'efficacité de la drogue, eteplirsen a reçu l'approbation de la US Food and Drug Administration (FDA) à la fin de 2016, dans le cadre d'une procédure accélérée. Le coût du traitement avec Eteplirsen est évalué à environ 300 000 $. Une revue complète de la molécule et de ses essais cliniques a été publiée au début de 2017. (fr)
- Этеплирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2016). (ru)
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- Eteplirsen es un medicamento indicado en el tratamiento de determinadas variantes de la enfermedad de Duchenne. La enfermedad de Duchenne es un trastorno de origen genético y transmisión hereditaria que provoca debilidad muscular progresiva. El tratamiento con eterlipsen solo es paliativo, es decir mejora los síntomas pero no cura la enfermedad, únicamente son susceptibles de beneficiarse de esta medicación el 13% de los pacientes afectos del mal. El elevado precio de venta del fármaco que en 2017 superaba los 250 000 euros al año para el tratamiento de un solo paciente y su limitada eficacia ha suscitado un debate a nivel internacional. (es)
- Этеплирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2016). (ru)
- Eteplirsen (brand name Exondys 51) is a medication to treat, but not cure, some types of Duchenne muscular dystrophy (DMD), caused by a specific mutation. Eteplirsen only targets specific mutations and can be used to treat about 14% of DMD cases. Eteplirsen is a form of antisense therapy. (en)
- Eteplirsen (Handelsname: Exondys 51; Hersteller: Sarepta Therapeutics Inc.) ist ein Medikament aus der Gruppe der Antisense-Therapeutika, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt wird. (de)
- Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles. (fr)
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- Eteplirsen (en)
- Eteplirsen (de)
- Eteplirsen (es)
- Eteplirsen (fr)
- Этеплирсен (ru)
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