| dbo:abstract
|
- L'Alipogen tiparvovec, venut sota la marca comercial Glybera, és un tractament de teràpia gènica dissenyat per revertir la (DLPL), un trastorn hereditari rar que pot causar pancreatitis greu. L'Agència Europea de Medicaments va recomanar l'aprovació del fàrmac al juliol de 2012 i la Comissió Europea el va aprovar al novembre del mateix any. Va ser la primera autorització de comercialització concedida a un tractament de teràpia gènica, tant a Europa com als Estats Units. El medicament s'administra a través d'una sèrie d'injeccions als músculs de les cames (fins a seixanta), totes en una sola sessió. Consisteix en una única administració del tractament, dissenyat per a durar almenys deu anys. El fàrmac Glybera va guanyar-se el malnom de "fàrmac del milió de dòlars" i es va convertir en un fracàs comercial per diverses raons. El cost que suposava per als pacients i els pagadors, juntament amb la raresa del DLPL, les elevades despeses de manteniment per part del seu fabricant (uniQure) i el fracàs a l'hora d'aconseguir l'aprovació als Estats Units, van conduir l'empresa a retirar el fàrmac després de dos anys al mercat europeu. Fins al 2018, el fàrmac només s'havia administrat a trenta-una persones a tot el món, i uniQure no té plans de comercialitzar-lo als Estats Units o al Canadà. (ca)
- Alipogene tiparvovec, sold under the brand name Glybera, is a gene therapy treatment designed to reverse lipoprotein lipase deficiency (LPLD), a rare recessive disorder, due to mutations in LPL, which can cause severe pancreatitis. It was recommended for approval by the European Medicines Agency in July 2012 and approved by the European Commission in November of the same year. It was the first marketing authorisation for a gene therapy treatment in either Europe or the United States. The drug is administered via a series of injections into the leg muscles – as many as 60, all in one session. It is a one-time treatment intended to last at least ten years. Glybera gained infamy as the "million-dollar drug" and proved commercially unsuccessful for a number of reasons. Its cost to patients and payers, together with the rarity of LPLD, high maintenance costs to its manufacturer , and failure to achieve approval in the US, led to uniQure withdrawing the drug after two years on the EU market. As of 2018, only 31 people worldwide have ever been administered Glybera, and uniQure has no plans to sell the drug in the US or Canada. (en)
- Alipogene tiparvovec (comercializado con el nombre comercial Glybera) es un tratamiento de terapia génica diseñado para revertir la deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD, por sus siglas en inglés), un trastorno hereditario raro que puede causar pancreatitis grave. En julio de 2012, la Agencia Europea de Medicamentos recomendó su aprobación (la primera recomendación para un tratamiento de terapia génica en Europa o los Estados Unidos), y la recomendación fue aprobada por la Comisión Europea en noviembre de 2012. El medicamento se administra a través de una serie de inyecciones en los músculos de las piernas, hasta 60, todo en una sesión. Es un tratamiento de una sola vez destinado a durar al menos diez años. Glybera ganó la infamia como el "medicamento de un millón de dólares", lo que provocó que su fabricante, uniQure, eliminara el medicamento después de dos años en el mercado europeo y solo un solo paciente tratado. A partir de 2018, solo 31 personas en todo el mundo han recibido Glybera, y uniQure no tiene planes de vender el medicamento en los EE. UU. O Canadá. (es)
|
| rdfs:comment
|
- L'Alipogen tiparvovec, venut sota la marca comercial Glybera, és un tractament de teràpia gènica dissenyat per revertir la (DLPL), un trastorn hereditari rar que pot causar pancreatitis greu. L'Agència Europea de Medicaments va recomanar l'aprovació del fàrmac al juliol de 2012 i la Comissió Europea el va aprovar al novembre del mateix any. Va ser la primera autorització de comercialització concedida a un tractament de teràpia gènica, tant a Europa com als Estats Units. (ca)
- Alipogene tiparvovec, sold under the brand name Glybera, is a gene therapy treatment designed to reverse lipoprotein lipase deficiency (LPLD), a rare recessive disorder, due to mutations in LPL, which can cause severe pancreatitis. It was recommended for approval by the European Medicines Agency in July 2012 and approved by the European Commission in November of the same year. It was the first marketing authorisation for a gene therapy treatment in either Europe or the United States. (en)
- Alipogene tiparvovec (comercializado con el nombre comercial Glybera) es un tratamiento de terapia génica diseñado para revertir la deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD, por sus siglas en inglés), un trastorno hereditario raro que puede causar pancreatitis grave. En julio de 2012, la Agencia Europea de Medicamentos recomendó su aprobación (la primera recomendación para un tratamiento de terapia génica en Europa o los Estados Unidos), y la recomendación fue aprobada por la Comisión Europea en noviembre de 2012. (es)
|
