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- Lumasiran ist ein Arzneistoff, der als Oxlumo (Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie vom Typ 1 (PH1) zugelassen wurde, einer seltenen Erbkrankheit, bei der es zu einer extrem hohen Oxalatausscheidung kommt. Es ist ein weiterer Vertreter einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, deren Wirkung auf RNA-Interferenz (RNAi) beziehungsweise RNA-Silencing (Gen-Stilllegung) beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. Lumasiran ist eine doppelsträngige, kleine interferierende Ribonukleinsäure (small interfering RNA, siRNA), die als Konjugat mit einer verzweigten GalNAc-Verbindung vorliegt. Zur Behandlung der PH1 hat das Mittel einen Orphan-Drug-Status, das heißt, es ist ein Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit. (de)
- Lumasiran, sold under the brand name Oxlumo, is a medication for the treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1). The most common side effects include injection site reactions and abdominal pain. Lumasiran is a double-stranded small interfering ribonucleic acid (siRNA) that reduces levels of glycolate oxidase (GO) enzyme by targeting the HAO1 messenger ribonucleic acid (mRNA) in hepatocytes through RNA interference. Decreased GO enzyme levels reduce the amount of available glyoxylate, a substrate for oxalate production. This results in reduction of urinary and plasma oxalate levels, the underlying cause of disease manifestations in people with PH1. As the GO enzyme is upstream of the deficient alanine:glyoxylate aminotransferase (AGT) enzyme that causes PH1, the mechanism of action of lumasiran is independent of the underlying AGXT gene mutation. Lumasiran was approved for medical use in the European Union and in the United States in November 2020. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) considers it to be a first-in-class medication. (en)
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- Lumasiran ist ein Arzneistoff, der als Oxlumo (Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) zur Behandlung der primären Hyperoxalurie vom Typ 1 (PH1) zugelassen wurde, einer seltenen Erbkrankheit, bei der es zu einer extrem hohen Oxalatausscheidung kommt. Es ist ein weiterer Vertreter einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, deren Wirkung auf RNA-Interferenz (RNAi) beziehungsweise RNA-Silencing (Gen-Stilllegung) beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. (de)
- Lumasiran, sold under the brand name Oxlumo, is a medication for the treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1). The most common side effects include injection site reactions and abdominal pain. Lumasiran is a double-stranded small interfering ribonucleic acid (siRNA) that reduces levels of glycolate oxidase (GO) enzyme by targeting the HAO1 messenger ribonucleic acid (mRNA) in hepatocytes through RNA interference. Decreased GO enzyme levels reduce the amount of available glyoxylate, a substrate for oxalate production. This results in reduction of urinary and plasma oxalate levels, the underlying cause of disease manifestations in people with PH1. As the GO enzyme is upstream of the deficient alanine:glyoxylate aminotransferase (AGT) enzyme that causes PH1, the mechanism of action of (en)
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- Lumasiran (de)
- Lumasiran (en)
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