. . . . . . . . . . . . . . . . . "\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642"@zh . "yes"@en . . . . . . . . . "La th\u00E9rapie g\u00E9nique ou g\u00E9noth\u00E9rapie est une strat\u00E9gie th\u00E9rapeutique qui consiste \u00E0 faire p\u00E9n\u00E9trer des g\u00E8nes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La th\u00E9rapie g\u00E9nique vise \u00E0 remplacer ou compl\u00E9menter un all\u00E8le mutant d\u00E9fectueux par un all\u00E8le fonctionnel ou \u00E0 surexprimer une prot\u00E9ine dont l'activit\u00E9 aurait un impact th\u00E9rapeutique."@fr . . . . . . . . . . "La th\u00E9rapie g\u00E9nique ou g\u00E9noth\u00E9rapie est une strat\u00E9gie th\u00E9rapeutique qui consiste \u00E0 faire p\u00E9n\u00E9trer des g\u00E8nes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La th\u00E9rapie g\u00E9nique vise \u00E0 remplacer ou compl\u00E9menter un all\u00E8le mutant d\u00E9fectueux par un all\u00E8le fonctionnel ou \u00E0 surexprimer une prot\u00E9ine dont l'activit\u00E9 aurait un impact th\u00E9rapeutique."@fr . . . . . . . . "Con terapia genica si intende la modifica del materiale genetico (DNA) all'interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie (es. malattie genetiche). Fu concepita a seguito del grande progresso delle metodiche di biologia molecolare e ingegneria genetica sviluppatesi a partire dagli anni ottanta. Tali tecniche consentirono il clonaggio ed il sequenziamento di vari geni. Ci\u00F2 comport\u00F2 la precisa identificazione di molte alterazioni geniche in diverse patologie e la capacit\u00E0, grazie alle tecniche del DNA ricombinante, di modificare microorganismi (come batteri o funghi) per poter far loro esprimere delle molecole d'interesse."@it . . "Genov\u00E1 terapie"@cs . "yes"@en . . . . . "\u0413\u0435\u043D\u043E\u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0438\u044F \u2014 \u0441\u043E\u0432\u043E\u043A\u0443\u043F\u043D\u043E\u0441\u0442\u044C \u0433\u0435\u043D\u043D\u043E\u0438\u043D\u0436\u0435\u043D\u0435\u0440\u043D\u044B\u0445 (\u0431\u0438\u043E\u0442\u0435\u0445\u043D\u043E\u043B\u043E\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043A\u0438\u0445) \u0438 \u043C\u0435\u0434\u0438\u0446\u0438\u043D\u0441\u043A\u0438\u0445 \u043C\u0435\u0442\u043E\u0434\u043E\u0432, \u043D\u0430\u043F\u0440\u0430\u0432\u043B\u0435\u043D\u043D\u044B\u0445 \u043D\u0430 \u0432\u043D\u0435\u0441\u0435\u043D\u0438\u0435 \u0438\u0437\u043C\u0435\u043D\u0435\u043D\u0438\u0439 \u0432 \u0433\u0435\u043D\u0435\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043A\u0438\u0439 \u0430\u043F\u043F\u0430\u0440\u0430\u0442 \u0441\u043E\u043C\u0430\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043A\u0438\u0445 \u043A\u043B\u0435\u0442\u043E\u043A \u0447\u0435\u043B\u043E\u0432\u0435\u043A\u0430 \u0432 \u0446\u0435\u043B\u044F\u0445 \u043B\u0435\u0447\u0435\u043D\u0438\u044F \u0437\u0430\u0431\u043E\u043B\u0435\u0432\u0430\u043D\u0438\u0439. \u042D\u0442\u043E \u043D\u043E\u0432\u0430\u044F \u0438 \u0431\u0443\u0440\u043D\u043E \u0440\u0430\u0437\u0432\u0438\u0432\u0430\u044E\u0449\u0430\u044F\u0441\u044F \u043E\u0431\u043B\u0430\u0441\u0442\u044C, \u043E\u0440\u0438\u0435\u043D\u0442\u0438\u0440\u043E\u0432\u0430\u043D\u043D\u0430\u044F \u043D\u0430 \u0438\u0441\u043F\u0440\u0430\u0432\u043B\u0435\u043D\u0438\u0435 \u0434\u0435\u0444\u0435\u043A\u0442\u043E\u0432, \u0432\u044B\u0437\u0432\u0430\u043D\u043D\u044B\u0445 \u043C\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u044F\u043C\u0438 (\u0438\u0437\u043C\u0435\u043D\u0435\u043D\u0438\u044F\u043C\u0438) \u0432 \u0441\u0442\u0440\u0443\u043A\u0442\u0443\u0440\u0435 \u0414\u041D\u041A, \u043F\u043E\u0440\u0430\u0436\u0435\u043D\u0438\u0435\u043C \u0414\u041D\u041A \u0447\u0435\u043B\u043E\u0432\u0435\u043A\u0430 \u0432\u0438\u0440\u0443\u0441\u0430\u043C\u0438 \u0438\u043B\u0438 \u043F\u0440\u0438\u0434\u0430\u043D\u0438\u044F \u043A\u043B\u0435\u0442\u043A\u0430\u043C \u043D\u043E\u0432\u044B\u0445 \u0444\u0443\u043D\u043A\u0446\u0438\u0439."@ru . . . . . . . . . . . . "\uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC"@ko . . . . . . "Genov\u00E1 terapie je l\u00E9\u010Debn\u00FD postup, p\u0159i n\u011Bm\u017E je do genomu pacienta vlo\u017Eena sekvence DNA, p\u0159i\u010Dem\u017E tato sekvence k\u00F3duje n\u011Bjak\u00FD chyb\u011Bj\u00EDc\u00ED nebo nefunguj\u00EDc\u00ED protein. Tato metoda by mohla b\u00FDt v budoucnu pou\u017Eita k l\u00E9\u010Db\u011B nap\u0159. d\u011Bdi\u010Dn\u00FDch onemocn\u011Bn\u00ED. Postup se v\u0161ak pot\u00FDk\u00E1 st\u00E1le s jist\u00FDmi probl\u00E9my a nebyl dosud zaveden do l\u00E9ka\u0159sk\u00E9 praxe. Jedn\u00EDm z otazn\u00EDk\u016F je zp\u016Fsob, jak vlo\u017Eit DNA do genomu pacienta \u2013 nej\u010Dast\u011Bji se v experimentech pou\u017E\u00EDvaj\u00ED viry schopn\u00E9 p\u0159en\u00E9st svou DNA do genomu hostitelsk\u00FDch bun\u011Bk."@cs . . . . . . . . . . . . . . . . . "Gene therapy"@en . . . . . . . . . . . . . "147906"^^ . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . "\u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0647\u064A \u0639\u0645\u0644\u064A\u0629 \u0627\u062F\u062E\u0627\u0644 \u0645\u0648\u0631\u062B\u0627\u062A \u0633\u0644\u064A\u0645\u0629 \u0625\u0644\u0649 \u0627\u0644\u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0644\u062A\u0635\u062D\u064A\u062D \u0639\u0645\u0644 \u0627\u0644\u0645\u0648\u0631\u062B\u0627\u062A \u063A\u064A\u0631 \u0627\u0644\u0641\u0639\u0627\u0644\u0629 \u0628\u063A\u064A\u0629 \u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u0645\u0631\u0636. \u064A\u0631\u0649 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0645\u0627\u0621 \u0623\u0646 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0642\u062F \u064A\u0643\u0648\u0646 \u0648\u0633\u064A\u0644\u0629 \u0641\u0639\u0627\u0644\u0629 \u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u0639\u062F\u064A\u062F \u0645\u0646 \u0627\u0644\u0623\u0645\u0631\u0627\u0636 \u0627\u0644\u0648\u0631\u0627\u062B\u064A\u0629 \u0627\u0644\u0646\u0627\u062A\u062C\u0629 \u0645\u0646 \u0639\u0637\u0628 \u0645\u0648\u0631\u062B\u0629 \u0648\u0627\u062D\u062F\u0629 \u0645\u062B\u0644 \u0645\u062B\u0644 \u0627\u0644\u062B\u0644\u0627\u0633\u064A\u0645\u064A\u0627 \u0648\u0627\u0644\u0646\u0627\u0639\u0648\u0631 \u0648\u0641\u0642\u0631 \u0627\u0644\u062F\u0645 \u0627\u0644\u0645\u0646\u062C\u0644\u064A \u0648\u0627\u0644\u062A\u0644\u064A\u0641 \u0627\u0644\u0643\u064A\u0633\u064A \u0648\u063A\u064A\u0631\u0647\u0627 \u0645\u0646 \u0627\u0644\u0623\u0645\u0631\u0627\u0636. \u062A\u0631\u062C\u0639 \u0623\u0648\u0644 \u062A\u062C\u0631\u0628\u0629 \u0644\u0627\u0633\u062A\u062E\u062F\u0627\u0645 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0625\u0644\u0649 \u0639\u0627\u0645 1990 \u0639\u0646\u062F\u0645\u0627 \u0642\u0627\u0645 \u0627\u0644\u0637\u0628\u064A\u0628\u0627\u0646 \u0641\u0631\u0646\u0634 \u0623\u0646\u062F\u0631\u0633\u0648\u0646 \u0648\u0645\u0627\u064A\u0643\u0644 \u0628\u0644\u0627\u0632 \u0628\u0645\u062D\u0627\u0648\u0644\u0629 \u0639\u0644\u0627\u062C \u0637\u0641\u0644\u0629 \u0645\u0635\u0627\u0628\u0629 \u0628\u0645\u0631\u0636 \u0639\u0648\u0632 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u0629 \u0627\u0644\u0645\u0634\u062A\u0631\u0643 \u0627\u0644\u0634\u062F\u064A\u062F \u0628\u0627\u062F\u062E\u0627\u0644 \u0627\u0644\u0645\u0648\u0631\u062B\u0629 \u0627\u0644\u0645\u062E\u062A\u0635\u0629 \u0628\u062A\u0642\u0648\u064A\u0629 \u062C\u0647\u0627\u0632 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u0629 \u0641\u064A \u062C\u0633\u0645 \u0627\u0644\u0625\u0646\u0633\u0627\u0646. \u0644\u0627\u0642\u062A \u0627\u0644\u062A\u062C\u0631\u0628\u0629 \u0646\u062C\u0627\u062D \u062C\u0632\u0626\u064A \u062D\u064A\u062B \u0627\u0633\u062A\u0637\u0627\u0639 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u062A\u0642\u0648\u064A\u0629 \u0627\u0644\u062C\u0647\u0627\u0632 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u064A \u0644\u0644\u0637\u0641\u0644\u0629 \u0628\u0646\u0633\u0628\u0629 40%. \u0628\u064A\u0646 \u0639\u0627\u0645 1989 \u0648\u062F\u064A\u0633\u0645\u0628\u0631 \u0645\u0646 \u0639\u0627\u0645 2018\u060C \u0623\u064F\u062C\u0631\u064A\u062A \u0623\u0643\u062B\u0631 \u0645\u0646 2,900 \u062A\u062C\u0631\u0628\u0629 \u0633\u0631\u064A\u0631\u064A\u0629 \u0645\u0627 \u064A\u0632\u0627\u0644 \u0623\u0643\u062B\u0631 \u0645\u0646 \u0646\u0635\u0641\u0647\u0627 \u0641\u064A \u0627\u0644\u0645\u0631\u062D\u0644\u0629 \u0627\u0644\u0623\u0648\u0644\u0649\u060C \u0648\u0628\u062D\u0644\u0648\u0644 \u0639\u0627\u0645 2017\u060C \u0643\u0627\u0646 \u0645\u0633\u062A\u062D\u0636\u0631 \u0644\u0648\u0643\u0633\u062A\u0648\u0631\u0646\u0627 \u0645\u0646 \u0634\u0631\u0643\u0629 \u0633\u0628\u0627\u0631\u0643 \u0644\u0644\u0623\u062F\u0648\u064A\u0629 (\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u0639\u0645\u0649 \u0627\u0644\u0645\u062D\u0631\u0636 \u0628\u0637\u0641\u0631\u0629 \u0627\u0644\u0645\u0648\u0631\u062B\u0629 RPE65/ \u0643\u0645\u0646\u0629 \u0644\u064A\u0628\u0631 \u0627\u0644\u062E\u0644\u0642\u064A\u0629) \u0648\u0645\u0633\u062A\u062D\u0636\u0631 \u0643\u064A\u0645\u0631\u0627\u064A\u0647 \u0644\u0634\u0631\u0643\u0629 \u0646\u0648\u0641\u0627\u0631\u062A\u0633 (\u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0628\u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u062A\u064A \u0627\u0644\u0645\u0646\u062A\u062C\u0629 \u0644\u0645\u0633\u062A\u0642\u0628\u0644\u0627\u062A \u0627\u0644\u0623\u0636\u062F\u0627\u062F \u0627\u0644\u062E\u064A\u0645\u0631\u064A\u0629) \u0623\u0648\u0644 \u0639\u0644\u0627\u062C\u064A\u0646 \u062C\u064A\u0646\u064A\u064A\u0646 \u062A\u0639\u062A\u0645\u062F\u0647\u0645\u0627 \u0625\u062F\u0627\u0631\u0629 \u0627\u0644\u063A\u0630\u0627\u0621 \u0648\u0627\u0644\u062F\u0648\u0627\u0621 \u0627\u0644\u0623\u0645\u0631\u064A\u0643\u064A\u0629 \u0641\u064A \u0627\u0644\u0623\u0633\u0648\u0627\u0642. \u0645\u0646\u0630 \u0630\u0644\u0643 \u0627\u0644\u062D\u064A\u0646\u060C \u062D\u0627\u0632\u062A \u0623\u062F\u0648\u064A\u0629 \u0623\u062E\u0631\u0649 \u0645\u062B\u0644 \u0632\u0648\u0644\u062C\u0646\u0633\u0645\u0627 \u0644\u0634\u0631\u0643\u0629 \u0646\u0648\u0641\u0627\u0631\u062A\u0633 \u0648\u0628\u0627\u062A\u064A\u0632\u064A\u0631\u0627\u0646 \u0644\u0634\u0631\u0643\u0629 \u0622\u0644\u0646\u064A\u0644\u0627\u0645 \u0639\u0644\u0649 \u0645\u0648\u0627\u0641\u0642\u0629 \u0625\u062F\u0627\u0631\u0629 \u0627\u0644\u063A\u0630\u0627\u0621 \u0648\u0627\u0644\u062F\u0648\u0627\u0621 \u0625\u0636\u0627\u0641\u0629\u064B \u0625\u0644\u0649 \u0623\u062F\u0648\u064A\u0629 \u0639\u0644\u0627\u062C \u062C\u064A\u0646\u064A \u0645\u0646 \u0634\u0631\u0643\u0627\u062A \u0623\u062E\u0631\u0649. \u062A\u0633\u062A\u062E\u062F\u0645 \u0623\u063A\u0644\u0628 \u0627\u0644\u0637\u0631\u0642 \u0627\u0644\u0641\u064A\u0631\u0648\u0633\u0627\u062A \u0627\u0644\u0645\u0631\u062A\u0628\u0637\u0629 \u0628\u0627\u0644\u063A\u062F\u064A\u0629 \u0648\u0627\u0644\u0641\u064A\u0631\u0648\u0633\u0627\u062A \u0627\u0644\u0628\u0637\u064A\u0626\u0629 \u0644\u0625\u062F\u062E\u0627\u0644 \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u0627\u062A \u0636\u0645\u0646 \u0627\u0644\u0643\u0627\u0626\u0646\u0627\u062A \u0627\u0644\u062D\u064A\u0629 \u0648\u062E\u0627\u0631\u062C\u0647\u0627 \u0639\u0644\u0649 \u0627\u0644\u062A\u0648\u0627\u0644\u064A. \u062A\u062A\u0635\u0641 \u0627\u0644\u0641\u064A\u0631\u0648\u0633\u0627\u062A \u0627\u0644\u0645\u0631\u062A\u0628\u0637\u0629 \u0628\u0627\u0644\u063A\u062F\u064A\u0629 \u0628\u0627\u0633\u062A\u0642\u0631\u0627\u0631 \u0642\u0641\u064A\u0635\u062A\u0647\u0627 \u0627\u0644\u0641\u064A\u0631\u0648\u0633\u064A\u0629 \u0648\u0636\u0639\u0641 \u062A\u062D\u0631\u064A\u0636\u0647\u0627 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u064A \u0648\u0642\u062F\u0631\u062A\u0647\u0627 \u0639\u0644\u0649 \u062A\u0646\u0628\u064A\u063A \u0643\u0644 \u0645\u0646 \u0627\u0644\u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0642\u0633\u0645\u0629 \u0648\u063A\u064A\u0631 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0642\u0633\u0645\u0629 \u0648\u0627\u0644\u062F\u0645\u062C \u0627\u0644\u0646\u0648\u0639\u064A \u0644\u0644\u0645\u0648\u0627\u0642\u0639 \u0627\u0644\u062E\u0644\u0648\u064A\u0629 \u0648\u0627\u0644\u062A\u0639\u0628\u064A\u0631 \u0637\u0648\u064A\u0644 \u0627\u0644\u0623\u0645\u062F \u0641\u064A \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0636\u0645\u0646 \u0627\u0644\u0639\u0636\u0648\u064A\u0629. \u062A\u062A\u0637\u0628 \u0645\u0642\u0627\u0631\u0628\u0627\u062A \u00AB\u0642\u0644\u064A\u0644 \u0627\u0644\u0646\u0648\u0643\u0644\u064A\u0648\u062A\u064A\u062F \u0627\u0644\u0646\u0648\u0639\u064A \u0644\u0644\u0623\u0644\u064A\u0644/ \u0627\u0644\u062D\u0645\u0636 \u0627\u0644\u0646\u0648\u0648\u064A \u0627\u0644\u0631\u064A\u0628\u0648\u0632\u064A \u0627\u0644\u0645\u062A\u062F\u0627\u062E\u0644 \u0627\u0644\u0635\u063A\u064A\u0631\u00BB \u0645\u062B\u0644 \u062A\u0644\u0643 \u0627\u0644\u062A\u064A \u0623\u062C\u0631\u062A\u0647\u0627 \u0634\u0631\u0643\u062A\u0627 \u00AB\u0623\u0644\u0646\u064A\u0644\u0627\u0645\u00BB \u0648\u00AB\u0623\u064A\u0648\u0646\u064A\u0633 \u0644\u0644\u0635\u0646\u0627\u0639\u0627\u062A \u0627\u0644\u062F\u0648\u0627\u0626\u064A\u0629\u00BB \u0623\u0646\u0638\u0645\u0629 \u0646\u0642\u0644 \u0645\u0648\u0631\u062B\u064A \u063A\u064A\u0631 \u0641\u064A\u0631\u0648\u0633\u064A\u0629\u060C \u0625\u0636\u0627\u0641\u0629\u064B \u0625\u0644\u0649 \u0627\u0633\u062A\u062E\u062F\u0627\u0645 \u0622\u0644\u064A\u0627\u062A \u0628\u062F\u064A\u0644\u0629 \u0644\u0627\u0633\u062A\u0647\u062F\u0627\u0641 \u0627\u0644\u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0627\u0644\u0643\u0628\u062F\u064A\u0629 \u0639\u0628\u0631 \u0646\u0627\u0642\u0644\u0627\u062A \u0646-\u0623\u0633\u064A\u062A\u064A\u0644-\u062C\u0627\u0644\u0627\u0643\u062A\u0648\u0632\u0623\u0645\u064A\u0646. \u064A\u0647\u062F\u0641 \u0645\u0641\u0647\u0648\u0645 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0644\u0625\u0635\u0644\u0627\u062D \u0627\u0644\u0627\u0636\u0637\u0631\u0627\u0628\u0627\u062A \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A\u0629 \u0645\u0646 \u0645\u0635\u062F\u0631\u0647\u0627 \u0627\u0644\u0623\u0633\u0627\u0633\u064A\u060C \u0641\u0625\u0630\u0627 \u0633\u0628\u0628\u062A \u0637\u0641\u0631\u0629 \u0645\u0627 \u0641\u064A \u0623\u062D\u062F \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u0627\u062A \u0625\u0646\u062A\u0627\u062C \u0628\u0631\u0648\u062A\u064A\u0646 \u0639\u0627\u0637\u0644 \u0648\u0638\u064A\u0641\u064A\u064B\u0627 \u064A\u0633\u0628\u0628 (\u0628\u0635\u0641\u0629 \u0645\u062A\u0646\u062D\u064A\u0629 \u0639\u0627\u062F\u0629\u064B) \u0645\u0631\u0636\u064B\u0627 \u0645\u0648\u0631\u0648\u062B\u064B\u0627\u060C \u064A\u0645\u0643\u0646 \u0623\u0646 \u064A\u064F\u0633\u062A\u062E\u062F\u0645 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0644\u0625\u064A\u0635\u0627\u0644 \u0646\u0633\u062E\u0629 \u0645\u0646 \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646 \u0627\u0644\u0633\u0644\u064A\u0645 \u063A\u064A\u0631 \u0627\u0644\u062D\u0627\u0645\u0644 \u0644\u0644\u0637\u0641\u0631\u0629 \u0627\u0644\u0636\u0627\u0631\u0629 \u0625\u0644\u0649 \u0627\u0644\u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0644\u0625\u0646\u062A\u0627\u062C \u0628\u0631\u0648\u062A\u064A\u0646 \u0648\u0638\u064A\u0641\u064A. \u064A\u064F\u0634\u0627\u0631 \u0625\u0644\u0649 \u0647\u0630\u0647 \u0627\u0644\u0627\u0633\u062A\u0631\u0627\u062A\u064A\u062C\u064A\u0629 \u0628\u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0628\u0627\u0644\u0627\u0633\u062A\u0628\u062F\u0627\u0644 \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A\u060C \u0648\u064A\u0645\u0643\u0646 \u062A\u0637\u0628\u064A\u0642\u0647\u0627 \u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0623\u0645\u0631\u0627\u0636 \u0627\u0644\u0634\u0628\u0643\u064A\u0629 \u0627\u0644\u0648\u0631\u0627\u062B\u064A\u0629. \u063A\u0627\u0644\u0628\u064B\u0627 \u0645\u0627 \u064A\u0646\u0637\u0628\u0642 \u0645\u0641\u0647\u0648\u0645 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0628\u0627\u0644\u0627\u0633\u062A\u0628\u062F\u0627\u0644 \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0639\u0644\u0649 \u0627\u0644\u0623\u0645\u0631\u0627\u0636 \u0627\u0644\u0645\u062A\u0646\u062D\u064A\u0629\u060C \u0644\u0643\u0646 \u0627\u0644\u0627\u0633\u062A\u0631\u0627\u062A\u064A\u062C\u064A\u0627\u062A \u0627\u0644\u062D\u062F\u064A\u062B\u0629 \u062A\u0642\u062A\u0631\u062D \u0623\u0646\u0647 \u0645\u0644\u0627\u0626\u0645 \u0623\u064A\u0636\u064B\u0627 \u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u062D\u0627\u0644\u0627\u062A \u0646\u0627\u062C\u0645\u0629 \u0639\u0646 \u0646\u0645\u0627\u0630\u062C \u0648\u0631\u0627\u062B\u064A\u0629 \u0633\u0627\u0626\u062F\u0629. \n* \u0623\u062F\u0649 \u0627\u0643\u062A\u0634\u0627\u0641 \u062A\u0642\u0646\u064A\u0629 \u0643\u0631\u064A\u0633\u0628\u0631 \u0644\u0644\u062A\u0639\u062F\u064A\u0644 \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0625\u0644\u0649 \u0641\u062A\u062D \u0623\u0628\u0648\u0627\u0628 \u062C\u062F\u064A\u062F\u0629 \u0644\u062A\u0637\u0628\u064A\u0642\u0647\u0627 \u0648\u0627\u0633\u062A\u062E\u062F\u0627\u0645\u0647\u0627 \u0641\u064A \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A\u060C \u0625\u0630 \u064A\u0645\u0643\u0646 \u0644\u0647\u0630\u0647 \u0627\u0644\u062A\u0642\u0646\u064A\u0629 \u062A\u0635\u062D\u064A\u062D \u0639\u064A\u0628 \u062C\u064A\u0646\u064A \u0645\u062D\u062F\u062F \u0636\u0645\u0646 \u0627\u0644\u0645\u0648\u0631\u062B\u0629 \u0628\u062F\u0644\u064B\u0627 \u0645\u0646 \u0627\u0644\u062A\u0628\u062F\u064A\u0644 \u0627\u0644\u0645\u0639\u0632\u0648\u0644 \u0644\u0644\u062C\u064A\u0646\u0627\u062A. \u0642\u062F \u062A\u062A\u0627\u062D \u0644\u0646\u0627 \u062E\u064A\u0627\u0631\u0627\u062A \u0639\u0644\u0627\u062C\u064A\u0629 \u0623\u062E\u0631\u0649 \u0641\u064A \u0627\u0644\u0645\u0633\u062A\u0642\u0628\u0644 \u0644\u062A\u062E\u0637\u064A \u0627\u0644\u0639\u0642\u0628\u0627\u062A \u0627\u0644\u0637\u0628\u064A\u0629 \u0645\u062B\u0644 \u0625\u0632\u0627\u0644\u0629 \u0645\u0633\u062A\u0648\u062F\u0639\u0627\u062A \u0641\u064A\u0631\u0648\u0633 \u0639\u0648\u0632 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u0629 \u0627\u0644\u0628\u0634\u0631\u064A\u0629 \u0627\u0644\u0643\u0627\u0645\u0646 \u0648\u062A\u0635\u062D\u064A\u062D \u0627\u0644\u0637\u0641\u0631\u0627\u062A \u0627\u0644\u0645\u0633\u0628\u0628\u0629 \u0644\u0641\u0642\u0631 \u0627\u0644\u062F\u0645 \u0627\u0644\u0645\u0646\u062C\u0644\u064A. \n* \u064A\u0647\u062F\u0641 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0627\u0644\u0635\u0646\u0639\u064A \u0625\u0644\u0649 \u062A\u0645\u0643\u064A\u0646 \u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0627\u0644\u062C\u0633\u0645 \u0645\u0646 \u062A\u0648\u0644\u064A \u0648\u0638\u0627\u0626\u0641 \u0644\u0627 \u062A\u0624\u062F\u064A\u0647\u0627 \u0648\u0638\u064A\u0641\u064A\u064B\u0627 \u0641\u064A \u0627\u0644\u062D\u0627\u0644\u0629 \u0627\u0644\u0637\u0628\u064A\u0639\u064A\u0629. \u0623\u062D\u062F \u0627\u0644\u0623\u0645\u062B\u0644\u0629 \u0639\u0644\u0649 \u0630\u0644\u0643 \u0645\u0627 \u064A\u0637\u0644\u0642 \u0639\u0644\u064A\u0647 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0644\u0627\u0633\u062A\u0639\u0627\u062F\u0629 \u0627\u0644\u0628\u0635\u0631\u060C \u0648\u0647\u0648 \u064A\u0647\u062F\u0641 \u0644\u0627\u0633\u062A\u0639\u0627\u062F\u0629 \u0627\u0644\u0642\u062F\u0631\u0629 \u0639\u0644\u0649 \u0627\u0644\u0631\u0624\u064A\u0629 \u0641\u064A \u0627\u0644\u0645\u0631\u0627\u062D\u0644 \u0627\u0644\u0627\u0646\u062A\u0647\u0627\u0626\u064A\u0629 \u0645\u0646 \u0623\u0645\u0631\u0627\u0636 \u0627\u0644\u0634\u0628\u0643\u064A\u0629. \u0641\u064A \u0647\u0630\u0647 \u0627\u0644\u0623\u0645\u0631\u0627\u0636\u060C \u062A\u062E\u0633\u0631 \u0627\u0644\u0639\u064A\u0646 \u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0627\u0644\u0645\u0633\u062A\u0642\u0628\u0644\u0627\u062A \u0627\u0644\u0636\u0648\u0626\u064A\u0629 \u0627\u0644\u0623\u0633\u0627\u0633\u064A\u0629 \u0627\u0644\u062D\u0633\u0627\u0633\u0629 \u0644\u0644\u0636\u0648\u0621 \u0641\u064A \u0627\u0644\u0634\u0628\u0643\u064A\u0629 \u0628\u0634\u0643\u0644 \u062F\u0627\u0626\u0645\u060C \u0644\u0643\u0646 \u0628\u0627\u0633\u062A\u062E\u062F\u0627\u0645 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0627\u0644\u0635\u0646\u0639\u064A \u064A\u0645\u0643\u0646 \u0625\u062F\u062E\u0627\u0644 \u0628\u0631\u0648\u062A\u064A\u0646\u0627\u062A \u062D\u0633\u0627\u0633\u0629 \u0636\u0648\u0626\u064A\u064B\u0627 \u0625\u0644\u0649 \u0628\u0627\u0642\u064A \u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0627\u0644\u0634\u0628\u0643\u064A\u0629 \u0644\u0645\u0646\u062D\u0647\u0627 \u062D\u0633\u0627\u0633\u064A\u0629\u064B \u0636\u0648\u0626\u064A\u0629\u064B \u062A\u0645\u0643\u0646\u0647\u0627 \u0645\u0646 \u0625\u0631\u0633\u0627\u0644 \u0625\u0634\u0627\u0631\u0627\u062A \u0628\u0635\u0631\u064A\u0629 \u0625\u0644\u0649 \u0627\u0644\u062F\u0645\u0627\u063A\u060C \u0648\u0645\u0627\u0632\u0627\u0644\u062A \u0627\u0644\u062A\u062C\u0627\u0631\u0628 \u0627\u0644\u0633\u0631\u064A\u0631\u064A\u0629 \u0642\u0627\u0626\u0645\u0629\u064B \u062D\u062A\u0649 \u0627\u0644\u0622\u0646. \u0644\u0627 \u064A\u0645\u0643\u0646 \u0623\u0646 \u0646\u064B\u0639\u062F \u062C\u0645\u064A\u0639 \u0627\u0644\u0625\u062C\u0631\u0627\u0621\u0627\u062A \u0627\u0644\u0637\u0628\u064A\u0629 \u0627\u0644\u062A\u064A \u062A\u063A\u064A\u0631 \u0645\u0646 \u062A\u0631\u0643\u064A\u0628 \u0627\u0644\u0645\u0631\u064A\u0636 \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0639\u0644\u0627\u062C\u064B\u0627 \u062C\u064A\u0646\u064A\u064B\u0627\u060C \u0641\u0639\u0645\u0648\u0645\u064B\u0627 \u062A\u0624\u062F\u064A \u0639\u0645\u0644\u064A\u0629 \u0646\u0642\u0644 \u0646\u062E\u0627\u0639 \u0627\u0644\u0639\u0638\u0645 \u0648\u0632\u0631\u0639 \u0627\u0644\u0623\u0639\u0636\u0627\u0621 \u0625\u0644\u0649 \u0625\u062F\u062E\u0627\u0644 \u062F\u0646\u0627 \u063A\u0631\u064A\u0628 \u0625\u0644\u0649 \u0623\u062C\u0633\u0627\u0645 \u0627\u0644\u0645\u0631\u0636\u0649 \u0623\u064A\u0636\u064B\u0627."@ar . . . . . . . . . . "Terapia Gen\u00E9tica ou Geneterapia \u00E9 a inser\u00E7\u00E3o de genes nas c\u00E9lulas e tecidos de um indiv\u00EDduo para o tratamento de uma doen\u00E7a, em especial, doen\u00E7as heredit\u00E1rias. A terapia gen\u00E9tica visa a suplementar com alelos funcionais aqueles que s\u00E3o defeituosos ou mortos. Embora a tecnologia ainda esteja num estado inicial, tem sido usada com algum sucesso."@pt . . . . . . . . . . "Genterapio estas forte disvolviva kuracad-formo koncerne terapiajn aplikadojn. \u011Ci konsistas, per aro da teknikoj, el enigo de nukleacida \u0109eno (transgeno,interfera RNA) en\u0109elojn, celante produktigi a\u016D inhibi produktadon de genprodukta\u0135o implikata en apero de patologio. Tiuj produktadaj \u015Dan\u011Doj ebligas malgravigi e\u0109 malaperigi malsanajn simptomojn. Enigo de eksterdevena materialo povas esti farata envitre, tiam oni poste retroinjektas la modifitajn \u0109elojn en la cel-organismon, a\u016D envive, tiam transinfekto estas farata rekte en la organismo. Enkonduki genan materialon en \u0109elojn per vehiklo nomi\u011Das \u00AB transinfekto \u00BB dum DNA-en\u0109eligo per elektroporigado a\u016D per kalcia \u015Doko nomi\u011Das \u00AB transformo \u00BB."@eo . "Genterapi \u00E4r en behandlingsform av vissa sjukdomstillst\u00E5nd som g\u00E5r ut p\u00E5 att inf\u00F6ra en eller fler nya gener till cellerna i en organism. Stora f\u00F6rhoppningar har lagts p\u00E5 omr\u00E5det. S\u00E4rskilt sjukdomar vars orsak endast beror p\u00E5 en enda defekt gen, som Sickle cell-anemi, cystisk fibros, metabola sjukdomar som fenylketonuri och vissa typer av hj\u00E4rntum\u00F6rer har ansetts vara synnerligen l\u00E4mpliga som kandidater f\u00F6r genterapi. Genterapi diskuteras i Sverige och flera andra l\u00E4nder om det \u00E4r etiskt r\u00E4tt."@sv . . . . . "Terapia genica"@it . . . . . . . "\u0393\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AE \u03B8\u03B5\u03C1\u03B1\u03C0\u03B5\u03AF\u03B1"@el . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . "\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u6216\u57FA\u56E0\u7642\u6CD5\uFF08\u82F1\u8A9E\uFF1Agene therapy\uFF09\u662F\u5229\u7528\u5206\u5B50\u751F\u7269\u5B78\u65B9\u6CD5\u5C07\u76EE\u7684\u57FA\u56E0\u5C0E\u5165\u60A3\u8005\u9AD4\u5167\uFF0C\u4F7F\u4E4B\u9054\u6210\u76EE\u7684\u57FA\u56E0\u7522\u7269\uFF0C\u5F9E\u800C\u4F7F\u75BE\u75C5\u5F97\u5230\u6CBB\u7642\uFF0C\u70BA\u73FE\u4EE3\u91AB\u5B78\u548C\u5206\u5B50\u751F\u7269\u5B78\u76F8\u7D50\u5408\u800C\u8A95\u751F\u7684\u65B0\u6280\u8853\u3002\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u4F5C\u70BA\u75BE\u75C5\u6CBB\u7642\u7684\u65B0\u624B\u6BB5\uFF0C\u5B83\u5DF2\u6709\u4E00\u4E9B\u6210\u529F\u7684\u61C9\u7528\uFF0C\u4E26\u4E14\u79D1\u5B78\u7A81\u7834\u5C07\u7E7C\u7E8C\u63A8\u52D5\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u5411\u4E3B\u6D41\u91AB\u7642\u767C\u5C55\u3002 \u79D1\u5B78\u5BB6\u5C1D\u8BD5\u5C07\u57FA\u56E0\u76F4\u63A5\u690D\u5165\u4EBA\u9AD4\u7D30\u80DE\u4E2D\uFF0C\u5176\u4E2D\uFF0C\u91CD\u70B9\u95DC\u6CE8\u4E00\u4E9B\u7531\u55AE\u57FA\u56E0\u7F3A\u9677\u5F15\u8D77\u7684\u75BE\u75C5\uFF0C\u5982\u56CA\u816B\u6027\u7E96\u7DAD\u5316\uFF0C\u8840\u53CB\u75C5\uFF0C\u808C\u8089\u840E\u7E2E\u75C7\u548C\u3002\u4E0D\u904E\uFF0C\u7531\u4E8E\u651C\u5E36\u5927\u6BB5DNA\u5E76\u5C07\u5176\u7F6E\u5165\u57FA\u56E0\u7D44\u7684\u6B63\u78BA\u7684\u4F4D\u7F6E\u975E\u5E38\u56F0\u96BE\uFF0C\u8FD9\u79CD\u6280\u672F\u6CA1\u6709\u5F97\u5230\u666E\u53CA\u3002\u4ECA\u5929\uFF0C\u5927\u591A\u6578\u7684\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u7814\u7A76\u7684\u76EE\u7684\u90FD\u662F\u5F25\u8865\u764C\u75C7\u548C\u907A\u50B3\u75BE\u75C5\u7684\u57FA\u56E0\u7F3A\u9677\u6216\u4E22\u5931\u3002 \u79D1\u5B66\u5BB6\u66FE\u5C1D\u8BD5\u7528\u6B64\u65B9\u6CD5\u53BB\u6CBB\u7597\u4E00\u79CD\u53EB\uFF08Severe Combined Immunodeficiency, SCID\uFF09\u7684\u75BE\u75C5\uFF0C\u5E76\u5F97\u5230\u4E00\u5B9A\u7684\u6210\u679C\u3002\u57FA\u672C\u539F\u7406\u662F\u7528\u5DF2\u7ECF\u88AB\u9A6F\u5316\u4E86\u7684\u75C5\u6BD2\u643A\u5E26\u5065\u5EB7\u7684\u57FA\u56E0\uFF0C\u690D\u5165\u75C5\u4EBA\u7684\u7EC6\u80DE\u91CC\uFF0C\u4EE5\u6B64\u53BB\u4FEE\u8865\u672C\u8EAB\u6709\u7F3A\u9677\u7684\u57FA\u56E0\u3002 \u5E94\u7528\u80BF\u7624\u6291\u5236\u57FA\u56E0\uFF08\u6291\u764C\u57FA\u56E0\uFF09\uFF0C\u5BF9\u764C\u75C7\u8FDB\u884C\u9776\u5411\u6CBB\u7597\uFF0C\u662F\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u9886\u57DF\u91CC\u91CD\u8981\u7684\u7814\u7A76\u9879\u76EE\u3002\u76EE\u524D\u5E94\u7528\u8F83\u591A\u7684\u662Fp53\u6291\u7624\u86CB\u767D\u57FA\u56E0\u3002"@zh . . . "\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u6216\u57FA\u56E0\u7642\u6CD5\uFF08\u82F1\u8A9E\uFF1Agene therapy\uFF09\u662F\u5229\u7528\u5206\u5B50\u751F\u7269\u5B78\u65B9\u6CD5\u5C07\u76EE\u7684\u57FA\u56E0\u5C0E\u5165\u60A3\u8005\u9AD4\u5167\uFF0C\u4F7F\u4E4B\u9054\u6210\u76EE\u7684\u57FA\u56E0\u7522\u7269\uFF0C\u5F9E\u800C\u4F7F\u75BE\u75C5\u5F97\u5230\u6CBB\u7642\uFF0C\u70BA\u73FE\u4EE3\u91AB\u5B78\u548C\u5206\u5B50\u751F\u7269\u5B78\u76F8\u7D50\u5408\u800C\u8A95\u751F\u7684\u65B0\u6280\u8853\u3002\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u4F5C\u70BA\u75BE\u75C5\u6CBB\u7642\u7684\u65B0\u624B\u6BB5\uFF0C\u5B83\u5DF2\u6709\u4E00\u4E9B\u6210\u529F\u7684\u61C9\u7528\uFF0C\u4E26\u4E14\u79D1\u5B78\u7A81\u7834\u5C07\u7E7C\u7E8C\u63A8\u52D5\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u5411\u4E3B\u6D41\u91AB\u7642\u767C\u5C55\u3002 \u79D1\u5B78\u5BB6\u5C1D\u8BD5\u5C07\u57FA\u56E0\u76F4\u63A5\u690D\u5165\u4EBA\u9AD4\u7D30\u80DE\u4E2D\uFF0C\u5176\u4E2D\uFF0C\u91CD\u70B9\u95DC\u6CE8\u4E00\u4E9B\u7531\u55AE\u57FA\u56E0\u7F3A\u9677\u5F15\u8D77\u7684\u75BE\u75C5\uFF0C\u5982\u56CA\u816B\u6027\u7E96\u7DAD\u5316\uFF0C\u8840\u53CB\u75C5\uFF0C\u808C\u8089\u840E\u7E2E\u75C7\u548C\u3002\u4E0D\u904E\uFF0C\u7531\u4E8E\u651C\u5E36\u5927\u6BB5DNA\u5E76\u5C07\u5176\u7F6E\u5165\u57FA\u56E0\u7D44\u7684\u6B63\u78BA\u7684\u4F4D\u7F6E\u975E\u5E38\u56F0\u96BE\uFF0C\u8FD9\u79CD\u6280\u672F\u6CA1\u6709\u5F97\u5230\u666E\u53CA\u3002\u4ECA\u5929\uFF0C\u5927\u591A\u6578\u7684\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u7814\u7A76\u7684\u76EE\u7684\u90FD\u662F\u5F25\u8865\u764C\u75C7\u548C\u907A\u50B3\u75BE\u75C5\u7684\u57FA\u56E0\u7F3A\u9677\u6216\u4E22\u5931\u3002 \u79D1\u5B66\u5BB6\u66FE\u5C1D\u8BD5\u7528\u6B64\u65B9\u6CD5\u53BB\u6CBB\u7597\u4E00\u79CD\u53EB\uFF08Severe Combined Immunodeficiency, SCID\uFF09\u7684\u75BE\u75C5\uFF0C\u5E76\u5F97\u5230\u4E00\u5B9A\u7684\u6210\u679C\u3002\u57FA\u672C\u539F\u7406\u662F\u7528\u5DF2\u7ECF\u88AB\u9A6F\u5316\u4E86\u7684\u75C5\u6BD2\u643A\u5E26\u5065\u5EB7\u7684\u57FA\u56E0\uFF0C\u690D\u5165\u75C5\u4EBA\u7684\u7EC6\u80DE\u91CC\uFF0C\u4EE5\u6B64\u53BB\u4FEE\u8865\u672C\u8EAB\u6709\u7F3A\u9677\u7684\u57FA\u56E0\u3002 \u5E94\u7528\u80BF\u7624\u6291\u5236\u57FA\u56E0\uFF08\u6291\u764C\u57FA\u56E0\uFF09\uFF0C\u5BF9\u764C\u75C7\u8FDB\u884C\u9776\u5411\u6CBB\u7597\uFF0C\u662F\u57FA\u56E0\u6CBB\u7642\u9886\u57DF\u91CC\u91CD\u8981\u7684\u7814\u7A76\u9879\u76EE\u3002\u76EE\u524D\u5E94\u7528\u8F83\u591A\u7684\u662Fp53\u6291\u7624\u86CB\u767D\u57FA\u56E0\u3002"@zh . "\uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC(\u907A\u50B3\u5B50\u6CBB\u7642, \uC601\uC5B4: gene therapy)\uB780 \uBE44\uC815\uC0C1 \uC720\uC804\uC790\uB97C \uC815\uC0C1 \uC720\uC804\uC790\uB85C \uB300\uCCB4\uC2DC\uCF1C \uC720\uC804\uC801 \uACB0\uD568\uC744 \uCE58\uB8CC\uD558\uAC70\uB098 \uC0C8\uB85C\uC6B4 \uAE30\uB2A5\uC744 \uCD94\uAC00\uD558\uB294 \uD68D\uAE30\uC801\uC778 \uCE58\uB8CC\uBC95\uC774\uB2E4. 1980\uB144\uB300\uBD80\uD130 \uC2DC\uB3C4\uB418\uC5C8\uACE0, 1990\uB144\uB300\uC5D0 \uB4E4\uC5B4\uC11C \uC131\uACF5 \uC0AC\uB840\uB4E4\uC774 \uBCF4\uACE0\uB418\uAE30 \uC2DC\uC791\uB418\uC5C8\uB2E4. \uC131\uACF5 \uC0AC\uB840\uAC00 \uBCF4\uACE0\uB41C 1989\uB144 \uC774\uB798\uB85C 2016\uB144 2\uC6D4\uAE4C\uC9C0 2,300\uC5EC \uAC74\uC758 \uC784\uC0C1 \uC2DC\uD5D8\uC774 \uC218\uD589\uB418\uC5C8\uC73C\uBA70 \uADF8 \uC911 \uC808\uBC18 \uC774\uC0C1\uC774 \uC784\uC0C1 1\uB2E8\uACC4\uC5D0\uC11C \uC2E4\uC2DC\uB418\uC5C8\uB2E4. 2017\uB144 \uAE30\uC900\uC73C\uB85C Spark Therapeutics\uC0AC\uC758 Luxturna (RPE65 \uB3CC\uC5F0\uBCC0\uC774\uC131 \uD751\uB0B4\uC7A5 \uCE58\uB8CC\uC81C)\uC640 Novartis\uC0AC\uC758 Kymriah (\uD0A4\uBA54\uB77C \uD56D\uC6D0 \uC218\uC6A9\uCCB4 T \uC138\uD3EC \uCE58\uB8CC\uC81C)\uB294 FDA\uAC00 \uC2B9\uC778\uD55C \uCD5C\uCD08\uC758 \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uC81C\uB85C \uC2DC\uC7A5\uC5D0 \uC9C4\uC785\uD588\uB2E4. \uC774\uD6C4 Novartis\uC0AC\uC758 Zolgensma, Alnylam\uC0AC\uC758 Patisiran \uB4F1\uC758 \uC758\uC57D\uD488\uB3C4 \uD0C0\uC0AC\uC758 \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uC81C\uC640 \uD568\uAED8 FDA \uC2B9\uC778\uC744 \uBC1B\uC558\uC73C\uBA70 \uC774\uC758 \uB300\uBD80\uBD84\uC740 \uC544\uB370\uB178 \uAD00\uB828 \uBC14\uC774\uB7EC\uC2A4(AAV) \uBC0F \uB80C\uD2F0\uBC14\uC774\uB7EC\uC2A4\uB97C \uC720\uC804\uC790 \uC804\uB2EC\uCCB4\uB85C \uC0AC\uC6A9\uD558\uC600\uB2E4."@ko . . . . . "\u0413\u0435\u043D\u043E\u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0456\u0301\u044F \u0430\u0431\u043E \u0433\u0435\u043D\u043D\u0430 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0456\u044F \u2014 \u0441\u0443\u043A\u0443\u043F\u043D\u0456\u0441\u0442\u044C \u0433\u0435\u043D\u043D\u043E\u0456\u043D\u0436\u0435\u043D\u0435\u0440\u043D\u0438\u0445 (\u0431\u0456\u043E\u0442\u0435\u0445\u043D\u043E\u043B\u043E\u0433\u0456\u0447\u043D\u0438\u0445) \u0456 \u043C\u0435\u0434\u0438\u0447\u043D\u0438\u0445 \u043C\u0435\u0442\u043E\u0434\u0456\u0432, \u0441\u043F\u0440\u044F\u043C\u043E\u0432\u0430\u043D\u0438\u0445 \u043D\u0430 \u0432\u043D\u0435\u0441\u0435\u043D\u043D\u044F \u0437\u043C\u0456\u043D \u0443 \u0433\u0435\u043D\u0435\u0442\u0438\u0447\u043D\u0438\u0439 \u0430\u043F\u0430\u0440\u0430\u0442 \u0441\u043E\u043C\u0430\u0442\u0438\u0447\u043D\u0438\u0445 \u043A\u043B\u0456\u0442\u0438\u043D \u043B\u044E\u0434\u0438\u043D\u0438 \u0437 \u043C\u0435\u0442\u043E\u044E \u043B\u0456\u043A\u0443\u0432\u0430\u043D\u043D\u044F \u0437\u0430\u0445\u0432\u043E\u0440\u044E\u0432\u0430\u043D\u044C. \u0426\u0435 \u043D\u043E\u0432\u0430 \u0433\u0430\u043B\u0443\u0437\u044C, \u043E\u0440\u0456\u0454\u043D\u0442\u043E\u0432\u0430\u043D\u0430 \u043D\u0430 \u0432\u0438\u043F\u0440\u0430\u0432\u043B\u0435\u043D\u043D\u044F \u0434\u0435\u0444\u0435\u043A\u0442\u0456\u0432, \u0432\u0438\u043A\u043B\u0438\u043A\u0430\u043D\u0438\u0445 \u043C\u0443\u0442\u0430\u0446\u0456\u044F\u043C\u0438 (\u0437\u043C\u0456\u043D\u0430\u043C\u0438) \u0432 \u0441\u0442\u0440\u0443\u043A\u0442\u0443\u0440\u0456 \u0414\u041D\u041A, \u0430\u0431\u043E \u0434\u043E\u0434\u0430\u043D\u043D\u044F \u043A\u043B\u0456\u0442\u0438\u043D\u0430\u043C \u043D\u043E\u0432\u0438\u0445 \u0444\u0443\u043D\u043A\u0446\u0456\u0439. \u0420\u0435\u0434\u0430\u0433\u0443\u0432\u0430\u043D\u043D\u044F \u0433\u0435\u043D\u0456\u0432 \u0454 \u043F\u043E\u0442\u0435\u043D\u0446\u0456\u0439\u043D\u0438\u043C \u043F\u0456\u0434\u0445\u043E\u0434\u043E\u043C \u0434\u043E \u0437\u043C\u0456\u043D\u0438 \u0433\u0435\u043D\u043E\u043C\u0443 \u043B\u044E\u0434\u0438\u043D\u0438 \u0434\u043B\u044F \u043B\u0456\u043A\u0443\u0432\u0430\u043D\u043D\u044F \u0433\u0435\u043D\u0435\u0442\u0438\u0447\u043D\u0438\u0445 \u0437\u0430\u0445\u0432\u043E\u0440\u044E\u0432\u0430\u043D\u044C, \u0432\u0456\u0440\u0443\u0441\u043D\u0438\u0445 \u0437\u0430\u0445\u0432\u043E\u0440\u044E\u0432\u0430\u043D\u044C \u0456 \u0440\u0430\u043A\u0443."@uk . . "Terapia genowa"@pl . . . . . . . "Terapia genowa \u2013 leczenie polegaj\u0105ce na wprowadzeniu obcych kwas\u00F3w nukleinowych (DNA lub RNA) do kom\u00F3rek. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA powinny wywiera\u0107 efekt terapeutyczny. Pomys\u0142 terapii genowej opisano po raz pierwszy w 1972. Pierwszy na \u015Bwiecie lek terapii genowej dopuszczono do u\u017Cytku w Chinach w 2003 roku. Pierwszy taki lek dopuszczono na terenie Unii Europejskiej w 2012. Mechanizmy dzia\u0142ania wprowadzonych kwas\u00F3w nukleinowych s\u0105 nast\u0119puj\u0105ce:"@pl . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . "\u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0647\u064A \u0639\u0645\u0644\u064A\u0629 \u0627\u062F\u062E\u0627\u0644 \u0645\u0648\u0631\u062B\u0627\u062A \u0633\u0644\u064A\u0645\u0629 \u0625\u0644\u0649 \u0627\u0644\u062E\u0644\u0627\u064A\u0627 \u0644\u062A\u0635\u062D\u064A\u062D \u0639\u0645\u0644 \u0627\u0644\u0645\u0648\u0631\u062B\u0627\u062A \u063A\u064A\u0631 \u0627\u0644\u0641\u0639\u0627\u0644\u0629 \u0628\u063A\u064A\u0629 \u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u0645\u0631\u0636. \u064A\u0631\u0649 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0645\u0627\u0621 \u0623\u0646 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0642\u062F \u064A\u0643\u0648\u0646 \u0648\u0633\u064A\u0644\u0629 \u0641\u0639\u0627\u0644\u0629 \u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u0639\u062F\u064A\u062F \u0645\u0646 \u0627\u0644\u0623\u0645\u0631\u0627\u0636 \u0627\u0644\u0648\u0631\u0627\u062B\u064A\u0629 \u0627\u0644\u0646\u0627\u062A\u062C\u0629 \u0645\u0646 \u0639\u0637\u0628 \u0645\u0648\u0631\u062B\u0629 \u0648\u0627\u062D\u062F\u0629 \u0645\u062B\u0644 \u0645\u062B\u0644 \u0627\u0644\u062B\u0644\u0627\u0633\u064A\u0645\u064A\u0627 \u0648\u0627\u0644\u0646\u0627\u0639\u0648\u0631 \u0648\u0641\u0642\u0631 \u0627\u0644\u062F\u0645 \u0627\u0644\u0645\u0646\u062C\u0644\u064A \u0648\u0627\u0644\u062A\u0644\u064A\u0641 \u0627\u0644\u0643\u064A\u0633\u064A \u0648\u063A\u064A\u0631\u0647\u0627 \u0645\u0646 \u0627\u0644\u0623\u0645\u0631\u0627\u0636. \u062A\u0631\u062C\u0639 \u0623\u0648\u0644 \u062A\u062C\u0631\u0628\u0629 \u0644\u0627\u0633\u062A\u062E\u062F\u0627\u0645 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u0627\u0644\u062C\u064A\u0646\u064A \u0625\u0644\u0649 \u0639\u0627\u0645 1990 \u0639\u0646\u062F\u0645\u0627 \u0642\u0627\u0645 \u0627\u0644\u0637\u0628\u064A\u0628\u0627\u0646 \u0641\u0631\u0646\u0634 \u0623\u0646\u062F\u0631\u0633\u0648\u0646 \u0648\u0645\u0627\u064A\u0643\u0644 \u0628\u0644\u0627\u0632 \u0628\u0645\u062D\u0627\u0648\u0644\u0629 \u0639\u0644\u0627\u062C \u0637\u0641\u0644\u0629 \u0645\u0635\u0627\u0628\u0629 \u0628\u0645\u0631\u0636 \u0639\u0648\u0632 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u0629 \u0627\u0644\u0645\u0634\u062A\u0631\u0643 \u0627\u0644\u0634\u062F\u064A\u062F \u0628\u0627\u062F\u062E\u0627\u0644 \u0627\u0644\u0645\u0648\u0631\u062B\u0629 \u0627\u0644\u0645\u062E\u062A\u0635\u0629 \u0628\u062A\u0642\u0648\u064A\u0629 \u062C\u0647\u0627\u0632 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u0629 \u0641\u064A \u062C\u0633\u0645 \u0627\u0644\u0625\u0646\u0633\u0627\u0646. \u0644\u0627\u0642\u062A \u0627\u0644\u062A\u062C\u0631\u0628\u0629 \u0646\u062C\u0627\u062D \u062C\u0632\u0626\u064A \u062D\u064A\u062B \u0627\u0633\u062A\u0637\u0627\u0639 \u0627\u0644\u0639\u0644\u0627\u062C \u062A\u0642\u0648\u064A\u0629 \u0627\u0644\u062C\u0647\u0627\u0632 \u0627\u0644\u0645\u0646\u0627\u0639\u064A \u0644\u0644\u0637\u0641\u0644\u0629 \u0628\u0646\u0633\u0628\u0629 40%."@ar . . . . . "\u0397 \u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AE \u03B8\u03B5\u03C1\u03B1\u03C0\u03B5\u03AF\u03B1 \u03B5\u03AF\u03BD\u03B1\u03B9 \u03AD\u03BD\u03B1\u03C2 \u03C4\u03BF\u03BC\u03AD\u03B1\u03C2 \u03C4\u03B7\u03C2 \u0392\u03B9\u03BF\u03C4\u03B5\u03C7\u03BD\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03AF\u03B1\u03C2 \u03BF \u03BF\u03C0\u03BF\u03AF\u03BF\u03C2 \u03C3\u03C4\u03B7\u03C1\u03AF\u03B6\u03B5\u03C4\u03B1\u03B9 \u03C3\u03C4\u03B7\u03BD \u03B5\u03C6\u03B1\u03C1\u03BC\u03BF\u03B3\u03AE \u03C4\u03B7\u03C2 \u03C4\u03B5\u03C7\u03BD\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03AF\u03B1\u03C2 \u03C4\u03BF\u03C5 \u03B1\u03BD\u03B1\u03C3\u03C5\u03BD\u03B4\u03C5\u03B1\u03C3\u03BC\u03AD\u03BD\u03BF\u03C5 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C5\u03BB\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD (DNA) \u03C3\u03C4\u03B7 \u03B8\u03B5\u03C1\u03B1\u03C0\u03B5\u03AF\u03B1 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03CE\u03BD \u03B1\u03C3\u03B8\u03B5\u03BD\u03B5\u03B9\u03CE\u03BD, \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B5\u03C2 \u03B4\u03B7\u03BB\u03B1\u03B4\u03AE \u03C0\u03BF\u03C5 \u03C0\u03C1\u03BF\u03BA\u03B1\u03BB\u03BF\u03CD\u03BD\u03C4\u03B1\u03B9 \u03BB\u03CC\u03B3\u03C9 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \"\u03B1\u03BD\u03C9\u03BC\u03B1\u03BB\u03AF\u03B1\u03C2\" (\u03AE \u03BC\u03B5\u03C4\u03AC\u03BB\u03BB\u03B1\u03BE\u03B7\u03C2). \u03A3\u03C4\u03BF\u03C7\u03B5\u03CD\u03B5\u03B9 \u03C3\u03C4\u03B7\u03BD \u03B1\u03C0\u03BF\u03BA\u03B1\u03C4\u03AC\u03C3\u03C4\u03B1\u03C3\u03B7 \u03B5\u03BD\u03CC\u03C2 \u03C0\u03B1\u03B8\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C6\u03B1\u03B9\u03BD\u03BF\u03C4\u03CD\u03C0\u03BF\u03C5, \u03B4\u03B7\u03BB\u03B1\u03B4\u03AE \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B5\u03BE\u03C9\u03C4\u03B5\u03C1\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \u03B5\u03BC\u03C6\u03AC\u03BD\u03B9\u03C3\u03B7\u03C2 \u03BA\u03B1\u03B9 \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B2\u03B9\u03BF\u03C7\u03B7\u03BC\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \u03C3\u03CD\u03C3\u03C4\u03B1\u03C3\u03B7\u03C2 \u03B5\u03BD\u03CC\u03C2 \u03BF\u03C1\u03B3\u03B1\u03BD\u03B9\u03C3\u03BC\u03BF\u03CD, \u03BC\u03B5 \u03BC\u03AF\u03B1 \u03B4\u03B9\u03B5\u03C1\u03B3\u03B1\u03C3\u03AF\u03B1 \u03B7 \u03BF\u03C0\u03BF\u03AF\u03B1 \u03C0\u03B5\u03C1\u03B9\u03BB\u03B1\u03BC\u03B2\u03AC\u03BD\u03B5\u03B9 \u03B1\u03BB\u03BB\u03B1\u03B3\u03AE \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C5\u03BB\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C3\u03C4\u03B1 \u03BA\u03CD\u03C4\u03C4\u03B1\u03C1\u03B1 \u03C4\u03BF\u03C5 \u03B9\u03C3\u03C4\u03BF\u03CD \u03C0\u03BF\u03C5 \u03C0\u03AC\u03C3\u03C7\u03B5\u03B9. \u0397 \u03B4\u03B9\u03B5\u03BE\u03B1\u03B3\u03C9\u03B3\u03AE \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AE\u03C2 \u03B8\u03B5\u03C1\u03B1\u03C0\u03B5\u03AF\u03B1\u03C2 \u03B5\u03BE\u03B1\u03C1\u03C4\u03AC\u03C4\u03B1\u03B9 \u03B1\u03C0\u03CC \u03C4\u03B7 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03AE \u03B2\u03AC\u03C3\u03B7 \u03BA\u03B1\u03B9 \u03C4\u03B7\u03BD \u03C0\u03B1\u03B8\u03BF\u03C6\u03C5\u03C3\u03B9\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03AF\u03B1 \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B1\u03C2. \u0391\u03C6\u03BF\u03C1\u03AC \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B5\u03C2 \u03C0\u03BF\u03C5 \u03BC\u03C0\u03BF\u03C1\u03B5\u03AF \u03BD\u03B1 \u03B5\u03AF\u03BD\u03B1\u03B9 \u03BA\u03BB\u03B7\u03C1\u03BF\u03BD\u03BF\u03BC\u03B9\u03BA\u03AD\u03C2 (\u03BC\u03BF\u03BD\u03BF\u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AD\u03C2 \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B5\u03C2 \u039C\u03B5\u03BD\u03C4\u03B5\u03BB\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \u03BA\u03BB\u03B7\u03C1\u03BF\u03BD\u03BF\u03BC\u03B9\u03BA\u03CC\u03C4\u03B7\u03C4\u03B1\u03C2) \u03AE \u03BC\u03B7-\u03BA\u03BB\u03B7\u03C1\u03BF\u03BD\u03BF\u03BC\u03B9\u03BA\u03AD\u03C2 (\u03C0.\u03C7. \u03BA\u03B1\u03C1\u03BA\u03AF\u03BD\u03BF\u03C2, \u03BD\u03CC\u03C3\u03BF\u03C2 \u03C4\u03BF\u03C5 \u03A0\u03AC\u03C1\u03BA\u03B9\u03BD\u03C3\u03BF\u03BD) \u03BA\u03B1\u03B9 \u03C3\u03B5 \u03BA\u03AC\u03B8\u03B5 \u03C0\u03B5\u03C1\u03AF\u03C0\u03C4\u03C9\u03C3\u03B7 \u03B7 \u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AE \u03BC\u03B5\u03C4\u03B1\u03C6\u03BF\u03C1\u03AC \u03B3\u03AF\u03BD\u03B5\u03C4\u03B1\u03B9 \u03C3\u03B5 \u03C3\u03C9\u03BC\u03B1\u03C4\u03B9\u03BA\u03AC \u03BA\u03CD\u03C4\u03C4\u03B1\u03C1\u03B1 \u03BA\u03B1\u03B9 \u03CC\u03C7\u03B9 \u03C3\u03B5 \u03B3\u03B5\u03BD\u03BD\u03B7\u03C4\u03B9\u03BA\u03AC."@el . "Terapia Gen\u00E9tica ou Geneterapia \u00E9 a inser\u00E7\u00E3o de genes nas c\u00E9lulas e tecidos de um indiv\u00EDduo para o tratamento de uma doen\u00E7a, em especial, doen\u00E7as heredit\u00E1rias. A terapia gen\u00E9tica visa a suplementar com alelos funcionais aqueles que s\u00E3o defeituosos ou mortos. Embora a tecnologia ainda esteja num estado inicial, tem sido usada com algum sucesso."@pt . . . . . "La terapia g\u00E9nica se ha desarrollado como un m\u00E9todo de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas, basado en la transferencia de material gen\u00E9tico a las c\u00E9lulas de un individuo. La finalidad de esta transferencia de material gen\u00E9tico es restablecer una funci\u00F3n celular que estaba abolida o defectuosa, introducir una nueva funci\u00F3n o bien interferir con una funci\u00F3n existente. As\u00ED, las distintas estrategias de la terapia g\u00E9nica se basan en la combinaci\u00F3n de tres elementos clave, el material gen\u00E9tico a transferir, el m\u00E9todo de transferencia y el tipo celular que incorporar\u00E1 dicho material gen\u00E9tico. Inicialmente la atenci\u00F3n se centr\u00F3 en el tratamiento de las enfermedades hereditarias monog\u00E9nicas, pero posteriormente la mayor parte de los ensayos cl\u00EDnicos (m\u00E1s de cuatrocientos) han abordado el tratamiento del c\u00E1ncer. La terapia g\u00E9nica humana es factible y puede ser \u00FAtil, pero las herramientas necesitan ser perfeccionadas para que pueda llegar a formar parte del arsenal terap\u00E9utico habitual."@es . . . . . "\u0413\u0435\u043D\u043E\u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0438\u044F"@ru . . . . "Terapia genetikoa organismo baten ehunen zeluletan geneen sartzean datza, gaixotasun batzuk sendatzeko. Bere helburua gaixotasuna eragiten duten geneak aldatzea da, kromosometatik gene okerrak kenduz gene zuzenak ipintzeko. Modu honetan hereditarioak diren gaitzak edo mutazio batek eragindakoak tratatu litezke epe laburrean. Orain arte terapia genetikoan erabili diren birusak adenobirusak eta erretrobirusak izan dira."@eu . . . . . . . "1124849059"^^ . . . "\u0413\u0435\u043D\u043E\u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0456\u044F"@uk . . . "Gentherapie"@nl . . . . "\u907A\u4F1D\u5B50\u6CBB\u7642\uFF08\u3044\u3067\u3093\u3057\u3061\u308A\u3087\u3046\uFF09\u3068\u306F\u3001\u7570\u5E38\u306A\u907A\u4F1D\u5B50\u3092\u6301\u3063\u3066\u3044\u308B\u305F\u3081\u6A5F\u80FD\u4E0D\u5168\u306B\u9665\u3063\u3066\u3044\u308B\u7D30\u80DE\u306E\u6B20\u9665\u3092\u4FEE\u5FA9\u30FB\u4FEE\u6B63\u3059\u308B\u3053\u3068\u3067\u75C5\u6C17\u3092\u6CBB\u7642\u3059\u308B\u624B\u6CD5\u3067\u3042\u308B\u3002\u4EE3\u8868\u7684\u306A\u3082\u306E\u3067\u306F\u3001\u6CBB\u7642\u7528\u306E\u907A\u4F1D\u5B50\u60C5\u5831\u3092\u7D44\u307F\u8FBC\u3093\u3060\u30EC\u30C8\u30ED\u30A6\u30A4\u30EB\u30B9\u3092\u7570\u5E38\u306A\u907A\u4F1D\u5B50\u3092\u6301\u3064\u7D30\u80DE\u5185\u306B\u6D78\u5165\u3055\u305B\u308B\u624B\u6CD5\u304C\u3068\u3089\u308C\u3066\u3044\u308B\u304C\u3001\u6210\u529F\u4F8B\u306F\u5C11\u306A\u304F\u3001\u3088\u308A\u753B\u671F\u7684\u306ADNA\u5C0E\u5165\u6CD5\u304C\u671F\u5F85\u3055\u308C\u308B\u3002\u30D9\u30AF\u30BF\u30FC\u3092\u6CE8\u5C04\u3001\u5438\u5165\u3001\u5857\u5E03\u306A\u3069\u3067\u60A3\u90E8\u3067\u7D44\u7E54\u306B\u6CE8\u5165\u3059\u308B\u304B\u3001\u60A3\u8005\u81EA\u8EAB\u306E\u8840\u7403\u306A\u3069\u3092\u4E00\u5EA6\u53D6\u308A\u51FA\u3057\u3066\u4F53\u5916\u3067\u30D9\u30AF\u30BF\u30FC\u3092\u4F5C\u7528\u3055\u305B\u3066\u304B\u3089\u60A3\u8005\u306B\u623B\u3059\u65B9\u6CD5\u306A\u3069\u304C\u3042\u308B\u3002 \u5177\u4F53\u4F8B\u3068\u3057\u3066\u30011990\u5E74\u306B\u30A2\u30E1\u30EA\u30AB\u5408\u8846\u56FD\u306B\u304A\u3044\u3066\u30A2\u30C7\u30CE\u30B7\u30F3\u30C7\u30A2\u30DF\u30CA\u30FC\u30BC\u6B20\u640D\u75C7\u306B\u3088\u308B\u91CD\u5EA6\u514D\u75AB\u4E0D\u5168\u60A3\u8005\u306B\u5BFE\u3059\u308B\u521D\u306E\u907A\u4F1D\u5B50\u6CBB\u7642\u306B\u6210\u529F\u3057\u3001\u65E5\u672C\u3067\u30821995\u5E74\u306B\u5317\u6D77\u9053\u3067\u540C\u69D8\u306E\u6210\u679C\u304C\u5F97\u3089\u308C\u305F\u3002 2020\u5E74\u4EE3\u306B\u304A\u3044\u3066\u306F\u3001\u30B2\u30CE\u30E0\u7DE8\u96C6\u306B\u3088\u308B\u6CBB\u7642\u304C\u81E8\u5E8A\u8A66\u9A13\u306E\u521D\u671F\u6BB5\u968E\u3092\u8FCE\u3048\u3066\u3044\u308B\u3002"@ja . . "La ter\u00E0pia g\u00E8nica consisteix en la inserci\u00F3 de gens en les c\u00E8l\u00B7lules i teixits d'un organisme concret per tractar una malaltia, sobretot en el cas d'una malaltia heredit\u00E0ria. La ter\u00E0pia g\u00E8nica pret\u00E9n substituir un al\u00B7lel mutant defectiu per un altre de funcional. Tot i que la tecnologia encara es troba en els seus inicis, de moment ja ha recollit alguns fruits. La no seria segons la interpretaci\u00F3 estricta de la definici\u00F3 donada una forma de ter\u00E0pia g\u00E8nica, per\u00F2 \u00E9s sovint classificada com una variant."@ca . . . . "Eine Gentherapie umfasst die Korrektur krankheitsbedingter Gene durch die Anwendung rekombinanter DNA-Techniken mit dem Ziel, durch die Ver\u00E4nderung des Genoms eines Menschen genetisch bedingte Krankheiten (Erbkrankheiten) zu behandeln oder diesen vorzubeugen. Mittels rekombinanter Nukleins\u00E4uren wie DNA oder RNA wird die Nukleins\u00E4uresequenz beim Menschen reguliert, repariert, ersetzt, hinzugef\u00FCgt oder entfernt. So wird beispielsweise ein intaktes Gen in das Genom der Zielzelle eingef\u00FCgt, um ein defektes Gen zu ersetzen, das urs\u00E4chlich f\u00FCr die Entstehung der Krankheit ist. Die eingebrachten Gene dienen dabei als therapeutisch wirksame Stoffe (Gentherapeutika). Der Transfer kann auch au\u00DFerhalb des K\u00F6rpers (ex vivo) erfolgen. Handelt es sich dabei um (somatische) K\u00F6rperzellen, spricht man von somatischer Gentherapie (Gentransplantation). Die Therapie bleibt auf den Empf\u00E4nger beschr\u00E4nkt, es findet keine Weitervererbung statt. Dies unterscheidet sich von der Keimbahntherapie (Keimbahn-Gentherapie), bei der Gene in Keimzellen oder Embryonalzellen eines fr\u00FChen Entwicklungsstadiums eingebracht werden. Die Keimbahntherapie am Menschen ist aus ethischen Gr\u00FCnden in Deutschland aufgrund \u00A7 5 des Embryonenschutzgesetzes verboten. In den letzten Jahren wird versucht, ein defektes Gen mit einer pr\u00E4ziseren Methode, dem Genome Editing, zu reparieren. W\u00E4hrend es unz\u00E4hlige experimentelle klinische Studien gibt, sind im Jahr 2020 nur acht Therapien durch die amerikanische FDA und/oder die europ\u00E4ische Arzneimittel-Agentur (EMA) f\u00FCr die Klinik zugelassen.Als weltweit erstes Gentherapeutikum wurde 2003 in China Gendicine als Krebsmedikament eingef\u00FChrt, das aber wegen fehlender Unterlagen in anderen L\u00E4ndern nicht zugelassen wurde. N\u00E4heres siehe Gendicine. Innerhalb Europas geh\u00F6ren Gentherapeutika zur Gruppe der Arzneimittel f\u00FCr neuartige Therapien (ATMPs). Eine \u00DCbersicht \u00FCber die in den USA zugelassenen Gentherapeutika findet sich auf der Website der Food and Drug Administration (FDA). Bei einer Impfung mit genetischen Impfstoffen wie DNA-, RNA- oder viralen Vektorimpfstoffen gegen Infektionskrankheiten wird dagegen das Genom nicht ver\u00E4ndert, weshalb jene Impfstoffe keine Gentherapeutika sind. Sie werden auch arzneimittelrechtlich nicht zu den Gentherapeutika gerechnet."@de . . "12891"^^ . . . . . . "Gene therapy is a medical field which focuses on the genetic modification of cells to produce a therapeutic effect or the treatment of disease by repairing or reconstructing defective genetic material. The first attempt at modifying human DNA was performed in 1980, by Martin Cline, but the first successful nuclear gene transfer in humans, approved by the National Institutes of Health, was performed in May 1989. The first therapeutic use of gene transfer as well as the first direct insertion of human DNA into the nuclear genome was performed by French Anderson in a trial starting in September 1990. It is thought to be able to cure many genetic disorders or treat them over time. Between 1989 and December 2018, over 2,900 clinical trials were conducted, with more than half of them in phase I. As of 2017, Spark Therapeutics' Luxturna (RPE65 mutation-induced blindness) and Novartis' Kymriah (Chimeric antigen receptor T cell therapy) are the FDA's first approved gene therapies to enter the market. Since that time, drugs such as Novartis' Zolgensma and Alnylam's Patisiran have also received FDA approval, in addition to other companies' gene therapy drugs. Most of these approaches utilize adeno-associated viruses (AAVs) and lentiviruses for performing gene insertions, in vivo and ex vivo, respectively. AAVs are characterized by stabilizing the viral capsid, lower immunogenicity, ability to transduce both dividing and nondividing cells, the potential to integrate site specifically and to achieve long-term expression in the in-vivo treatment. (Gorell et al. 2014) ASO / siRNA approaches such as those conducted by Alnylam and Ionis Pharmaceuticals require non-viral delivery systems, and utilize alternative mechanisms for trafficking to liver cells by way of GalNAc transporters. The concept of gene therapy is to fix a genetic problem at its source. If, for instance, a mutation in a certain gene causes the production of a dysfunctional protein resulting (usually recessively) in an inherited disease, gene therapy could be used to deliver a copy of this gene that does not contain the deleterious mutation and thereby produces a functional protein. This strategy is referred to as gene replacement therapy and is employed to treat inherited retinal diseases. While the concept of gene replacement therapy is mostly suitable for recessive diseases, novel strategies have been suggested that are capable of also treating conditions with a dominant pattern of inheritance. \n* The introduction of CRISPR gene editing has opened new doors for its application and utilization in gene therapy, as instead of pure replacement of a gene, it enables correction of the particular genetic defect. Solutions to medical hurdles, such as the eradication of latent human immunodeficiency virus (HIV) reservoirs and correction of the mutation that causes sickle cell disease, may be available as a therapeutic option in the future. \n* Prosthetic gene therapy aims to enable cells of the body to take over functions they physiologically do not carry out. One example is the so-called vision restoration gene therapy, that aims to restore vision in patients with end-stage retinal diseases. In end-stage retinal diseases, the photoreceptors, as the primary light sensitive cells of the retina are irreversibly lost. By the means of prosthetic gene therapy light sensitive proteins are delivered into the remaining cells of the retina, to render them light sensitive and thereby enable them to signal visual information towards the brain. Clinical trials are ongoing. (NCT02556736, NCT03326336 at clinicaltrials.gov) Not all medical procedures that introduce alterations to a patient's genetic makeup can be considered gene therapy. Bone marrow transplantation and organ transplants in general have been found to introduce foreign DNA into patients."@en . . . . . . . . . "Terapi gen adalah suatu teknik terapi yang digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan (abnormal/cacat) yang bertanggung jawab terhadap terjadinya suatu penyakit. Pada awalnya, terapi gen diciptakan untuk mengobati penyakit keturunan (genetik) yang terjadi karena mutasi pada satu gen, seperti penyakit fibrosis sistik. Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dilakukan dengan memasukkan gen normal yang spesifik ke dalam sel yang memiliki gen mutan. Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen, seperti kanker. Selain memasukkan gen normal ke dalam sel mutan, mekanisme terapi gen lain yang dapat digunakan adalah melakukan homolog untuk melenyapkan gen abnormal dengan gen normal, mencegah ekspresi gen abnormal melalui teknik peredaman gen, dan melakukan selektif sehingga gen abnormal dapat berfungsi normal kembali."@in . . . "Genterapi \u00E4r en behandlingsform av vissa sjukdomstillst\u00E5nd som g\u00E5r ut p\u00E5 att inf\u00F6ra en eller fler nya gener till cellerna i en organism. Stora f\u00F6rhoppningar har lagts p\u00E5 omr\u00E5det. S\u00E4rskilt sjukdomar vars orsak endast beror p\u00E5 en enda defekt gen, som Sickle cell-anemi, cystisk fibros, metabola sjukdomar som fenylketonuri och vissa typer av hj\u00E4rntum\u00F6rer har ansetts vara synnerligen l\u00E4mpliga som kandidater f\u00F6r genterapi. Idag \u00E4r framg\u00E5ng inom omr\u00E5det begr\u00E4nsad av de metoder som existerar f\u00F6r att \u00F6verf\u00F6ra de nya generna till m\u00E5lcellerna, respektive det slumpm\u00E4ssiga f\u00F6rfarandet n\u00E4r de nya generna integreras i kromosomerna. Vanligtvis anv\u00E4nds inaktiverade biologiska viruspartiklar som b\u00E4rare (vektorer) av det genetiska fragmentet. Nackdelen med virus \u00E4r att de dels ofta angriper alla typer av celler i m\u00E4nniskokroppen och inte enbart den typ som ska manipuleras. Dessutom kan \u00E4ven inaktiverade virus alstra ett mycket starkt immunsvar, vilket kan vara livshotande f\u00F6r individen. Det andra problemet med genterapi ligger i det faktum att det idag inte existerar n\u00E5gra selektiva metoder f\u00F6r att best\u00E4mma var ett genetiskt fragment ska s\u00E4ttas in i arvsmassan. Molekyl\u00E4rbiologiska metoder f\u00F6rlitar sig alltid p\u00E5 homolog rekombination, vilket kan leda till att genfragmentet implementeras i en redan existerande gen, vilket inaktiverar den och i v\u00E4rsta fall leder till oh\u00E4mmad celldelning (tum\u00F6rcell). Framtiden f\u00F6rutsp\u00E5s dock se ljus ut f\u00F6r genterapi. Forskning fokuserar idag p\u00E5 att finna selektiva virusvektorer som endast angriper en enda celltyp, och som inte alstrar det potentiellt farliga immunsvar som ofta ses. \u00C4ven framsteg inom nanoteknologi kommer att kunna till\u00E4mpas f\u00F6r genterapi. Genterapi diskuteras i Sverige och flera andra l\u00E4nder om det \u00E4r etiskt r\u00E4tt."@sv . . "Con terapia genica si intende la modifica del materiale genetico (DNA) all'interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie (es. malattie genetiche). Fu concepita a seguito del grande progresso delle metodiche di biologia molecolare e ingegneria genetica sviluppatesi a partire dagli anni ottanta. Tali tecniche consentirono il clonaggio ed il sequenziamento di vari geni. Ci\u00F2 comport\u00F2 la precisa identificazione di molte alterazioni geniche in diverse patologie e la capacit\u00E0, grazie alle tecniche del DNA ricombinante, di modificare microorganismi (come batteri o funghi) per poter far loro esprimere delle molecole d'interesse. In particolare la terapia genica si propone di curare una patologia causata dall'assenza o dal difetto di uno o pi\u00F9 geni (mutati) con la sostituzione con una variante \"sana\". Dunque, \u00E8 necessario in primo luogo identificare il singolo gene o i diversi geni responsabili della malattia genetica. Sebbene le terapie siano generalmente sperimentali, si pu\u00F2 tentare in secondo luogo - almeno per alcune malattie - la sostituzione dei geni malati sfruttando, ad esempio, come vettore un virus reso inattivo, svuotato preventivamente del suo corredo genetico. Con un meccanismo piuttosto complesso, che richiede l'uso di 'forbici' molecolari enzimatiche, enzimi di restrizione (con cui si preleva il gene \"sano\") si pu\u00F2 poi 'correggere' il DNA, rimpiazzando le sequenze difettose, in modo tale che la cellula sintetizzi correttamente le proteine necessarie al corretto funzionamento metabolico. Il passo successivo consistette nella valutazione della possibilit\u00E0 di trasfettare le cellule somatiche di un individuo avente una malattia genetica con un segmento di DNA contenente l'allele sano. Questo approccio si \u00E8 successivamente esteso anche alle patologie non mendeliane come tumori, infezione da HIV ed altre patologie in cui non si va a sostituire un gene difettoso ma se ne aggiunge uno che possa mettere in moto un fenomeno terapeuticamente utile."@it . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . "Genov\u00E1 terapie je l\u00E9\u010Debn\u00FD postup, p\u0159i n\u011Bm\u017E je do genomu pacienta vlo\u017Eena sekvence DNA, p\u0159i\u010Dem\u017E tato sekvence k\u00F3duje n\u011Bjak\u00FD chyb\u011Bj\u00EDc\u00ED nebo nefunguj\u00EDc\u00ED protein. Tato metoda by mohla b\u00FDt v budoucnu pou\u017Eita k l\u00E9\u010Db\u011B nap\u0159. d\u011Bdi\u010Dn\u00FDch onemocn\u011Bn\u00ED. Postup se v\u0161ak pot\u00FDk\u00E1 st\u00E1le s jist\u00FDmi probl\u00E9my a nebyl dosud zaveden do l\u00E9ka\u0159sk\u00E9 praxe. Jedn\u00EDm z otazn\u00EDk\u016F je zp\u016Fsob, jak vlo\u017Eit DNA do genomu pacienta \u2013 nej\u010Dast\u011Bji se v experimentech pou\u017E\u00EDvaj\u00ED viry schopn\u00E9 p\u0159en\u00E9st svou DNA do genomu hostitelsk\u00FDch bun\u011Bk."@cs . . "Ter\u00E0pia g\u00E8nica"@ca . . . . . . . "Genterapio"@eo . . . . . . . . . . . . . . "La terapia g\u00E9nica se ha desarrollado como un m\u00E9todo de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas, basado en la transferencia de material gen\u00E9tico a las c\u00E9lulas de un individuo. La finalidad de esta transferencia de material gen\u00E9tico es restablecer una funci\u00F3n celular que estaba abolida o defectuosa, introducir una nueva funci\u00F3n o bien interferir con una funci\u00F3n existente. As\u00ED, las distintas estrategias de la terapia g\u00E9nica se basan en la combinaci\u00F3n de tres elementos clave, el material gen\u00E9tico a transferir, el m\u00E9todo de transferencia y el tipo celular que incorporar\u00E1 dicho material gen\u00E9tico."@es . "La ter\u00E0pia g\u00E8nica consisteix en la inserci\u00F3 de gens en les c\u00E8l\u00B7lules i teixits d'un organisme concret per tractar una malaltia, sobretot en el cas d'una malaltia heredit\u00E0ria. La ter\u00E0pia g\u00E8nica pret\u00E9n substituir un al\u00B7lel mutant defectiu per un altre de funcional. Tot i que la tecnologia encara es troba en els seus inicis, de moment ja ha recollit alguns fruits. La no seria segons la interpretaci\u00F3 estricta de la definici\u00F3 donada una forma de ter\u00E0pia g\u00E8nica, per\u00F2 \u00E9s sovint classificada com una variant."@ca . "Terapia g\u00E9nica"@es . . . . . . . . . . . . "Th\u00E9rapie g\u00E9nique"@fr . "\u0639\u0644\u0627\u062C \u062C\u064A\u0646\u064A"@ar . "\u907A\u4F1D\u5B50\u6CBB\u7642\uFF08\u3044\u3067\u3093\u3057\u3061\u308A\u3087\u3046\uFF09\u3068\u306F\u3001\u7570\u5E38\u306A\u907A\u4F1D\u5B50\u3092\u6301\u3063\u3066\u3044\u308B\u305F\u3081\u6A5F\u80FD\u4E0D\u5168\u306B\u9665\u3063\u3066\u3044\u308B\u7D30\u80DE\u306E\u6B20\u9665\u3092\u4FEE\u5FA9\u30FB\u4FEE\u6B63\u3059\u308B\u3053\u3068\u3067\u75C5\u6C17\u3092\u6CBB\u7642\u3059\u308B\u624B\u6CD5\u3067\u3042\u308B\u3002\u4EE3\u8868\u7684\u306A\u3082\u306E\u3067\u306F\u3001\u6CBB\u7642\u7528\u306E\u907A\u4F1D\u5B50\u60C5\u5831\u3092\u7D44\u307F\u8FBC\u3093\u3060\u30EC\u30C8\u30ED\u30A6\u30A4\u30EB\u30B9\u3092\u7570\u5E38\u306A\u907A\u4F1D\u5B50\u3092\u6301\u3064\u7D30\u80DE\u5185\u306B\u6D78\u5165\u3055\u305B\u308B\u624B\u6CD5\u304C\u3068\u3089\u308C\u3066\u3044\u308B\u304C\u3001\u6210\u529F\u4F8B\u306F\u5C11\u306A\u304F\u3001\u3088\u308A\u753B\u671F\u7684\u306ADNA\u5C0E\u5165\u6CD5\u304C\u671F\u5F85\u3055\u308C\u308B\u3002\u30D9\u30AF\u30BF\u30FC\u3092\u6CE8\u5C04\u3001\u5438\u5165\u3001\u5857\u5E03\u306A\u3069\u3067\u60A3\u90E8\u3067\u7D44\u7E54\u306B\u6CE8\u5165\u3059\u308B\u304B\u3001\u60A3\u8005\u81EA\u8EAB\u306E\u8840\u7403\u306A\u3069\u3092\u4E00\u5EA6\u53D6\u308A\u51FA\u3057\u3066\u4F53\u5916\u3067\u30D9\u30AF\u30BF\u30FC\u3092\u4F5C\u7528\u3055\u305B\u3066\u304B\u3089\u60A3\u8005\u306B\u623B\u3059\u65B9\u6CD5\u306A\u3069\u304C\u3042\u308B\u3002 \u5177\u4F53\u4F8B\u3068\u3057\u3066\u30011990\u5E74\u306B\u30A2\u30E1\u30EA\u30AB\u5408\u8846\u56FD\u306B\u304A\u3044\u3066\u30A2\u30C7\u30CE\u30B7\u30F3\u30C7\u30A2\u30DF\u30CA\u30FC\u30BC\u6B20\u640D\u75C7\u306B\u3088\u308B\u91CD\u5EA6\u514D\u75AB\u4E0D\u5168\u60A3\u8005\u306B\u5BFE\u3059\u308B\u521D\u306E\u907A\u4F1D\u5B50\u6CBB\u7642\u306B\u6210\u529F\u3057\u3001\u65E5\u672C\u3067\u30821995\u5E74\u306B\u5317\u6D77\u9053\u3067\u540C\u69D8\u306E\u6210\u679C\u304C\u5F97\u3089\u308C\u305F\u3002 2020\u5E74\u4EE3\u306B\u304A\u3044\u3066\u306F\u3001\u30B2\u30CE\u30E0\u7DE8\u96C6\u306B\u3088\u308B\u6CBB\u7642\u304C\u81E8\u5E8A\u8A66\u9A13\u306E\u521D\u671F\u6BB5\u968E\u3092\u8FCE\u3048\u3066\u3044\u308B\u3002"@ja . . . . . "Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling van het eigen DNA. Bij erfelijke aandoeningen kan dit genetisch materiaal dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een gezond gen toe te voegen. Ook kan gentherapie in de toekomst misschien gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen zoals hart- en vaatziekten. Een andere vorm van gentherapie is het door middel van RNA-interferentie (RNAi) stilleggen van ziekteveroorzakende genen. Hoewel de verwachtingen al decennia hoog gespannen zijn, is nog geen enkele vorm van gentherapie op dit moment (2018) routinematig beschikbaar."@nl . . . . . . . . . . . . . . . "Terapia genetiko"@eu . . . . . . . . . . . . . "Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling van het eigen DNA. Bij erfelijke aandoeningen kan dit genetisch materiaal dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een gezond gen toe te voegen. Ook kan gentherapie in de toekomst misschien gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen zoals hart- en vaatziekten. Een andere vorm van gentherapie is het door middel van RNA-interferentie (RNAi) stilleggen van ziekteveroorzakende genen. Hoewel de verwachtingen al decennia hoog gespannen zijn, is nog geen enkele vorm van gentherapie op dit moment (2018) routinematig beschikbaar. Aanvankelijk was de meeste aandacht gericht op het behandelen van stofwisselingsziekten veroorzaakt door het ontbreken van een bepaald enzym; tegenwoordig vindt de meeste onderzoeksactiviteit plaats op het gebied van de behandeling van veel soorten kanker. Dit heeft echter waarschijnlijk vooral met de beschikbaarheid van gelden te maken: voor kankeronderzoek zijn zeer grote sommen geld beschikbaar, terwijl de betrokken stofwisselingsziekten stuk voor stuk zeer zeldzaam zijn en de markt voor een geneesmiddel waarschijnlijk klein is, ook als de kans op succes, in de vorm van blijvende genezing, groot is."@nl . . . . . . . . . . . . . "Genterapio estas forte disvolviva kuracad-formo koncerne terapiajn aplikadojn. \u011Ci konsistas, per aro da teknikoj, el enigo de nukleacida \u0109eno (transgeno,interfera RNA) en\u0109elojn, celante produktigi a\u016D inhibi produktadon de genprodukta\u0135o implikata en apero de patologio. Tiuj produktadaj \u015Dan\u011Doj ebligas malgravigi e\u0109 malaperigi malsanajn simptomojn. Enigo de eksterdevena materialo povas esti farata envitre, tiam oni poste retroinjektas la modifitajn \u0109elojn en la cel-organismon, a\u016D envive, tiam transinfekto estas farata rekte en la organismo. Enkonduki genan materialon en \u0109elojn per vehiklo nomi\u011Das \u00AB transinfekto \u00BB dum DNA-en\u0109eligo per elektroporigado a\u016D per kalcia \u015Doko nomi\u011Das \u00AB transformo \u00BB. Por enigi interesan genon, necesas disponi je biologia \u015Dipo, la biovehiklo. Tiu vehiklo povas esti diversspeca: balistika, liposoma a\u016D virusa. \u2022balistika vehiklo: Tute ne temas pri biologia strategio, pli \u011Duste, temas pri mekanika strategio. Por enigi DNA, oni sin helpas per mikrogloboj sur kiujn oni kro\u0109as la en\u0109eligotan nukleacidan \u0109enon. Speciala pafilo estas uzata por pafi la mikroglobojn kiuj transirante la \u0109elmembranon, enigos en la \u0109elon la heredan molekulon. Tiu transinfekta maniero ne permesas envivajn transinfektojn. \u2022liposoma vehiklo: Tiu tekniko konsistas el uzado de grasaj mikrovezikoj (liposomoj) al kiu oni enhavigas la nukleacidan \u0109enon. Kontaktante \u0109elmembranon, la veziko kunfandi\u011Das kun \u011Di kaj tiel enigas la nukleacidan molekulon. Tiu transinfekta maniero permesas envivajn transinfektojn sed sen akurata trafebleco. \u2022virusa vehiklo: Tiukaze, oni helpas sin per uzado de viruso sen malsanig-kapablo. Oni uzas la naturan virusan kapablon enigi sian propran genan materialon en \u0109elon kaj \u011Din esprimigi per \u0109ela ma\u015Dinaro por enigi kaj ebligi la esprimadon de elektitaj nukleacidaj sinsekvoj. La replikiva kaj lizogena trajtoj de la uzataj virusoj estas forigitaj \u011Denerale en\u015Dovante la interesan genon a\u016D genaron en parton de la virusa genomo gravan por subteni tiajn pluvivigajn funkciojn. Kelkaj virusoj havas hist-specifan tropismon. Tiu trajto ebligas celi la histon kiun oni deziras trafi, por ekzemple eviti transinfekti senkontrole \u0109iujn \u0109elojn trafitajn de la viruso. Tiuvidpunkte, virusa vehiklo pli bonas rilate envivan transinfekton pro tiu traf-kapablo. Tamen, tiaj vehikloj prezentas malavanta\u011Don kiel imunoreago-provokon kiu povas esti e\u0109 mortodona. \n*"@eo . . . . . . . . . . . . "Terapi gen adalah suatu teknik terapi yang digunakan untuk memperbaiki gen-gen mutan (abnormal/cacat) yang bertanggung jawab terhadap terjadinya suatu penyakit. Pada awalnya, terapi gen diciptakan untuk mengobati penyakit keturunan (genetik) yang terjadi karena mutasi pada satu gen, seperti penyakit fibrosis sistik. Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dilakukan dengan memasukkan gen normal yang spesifik ke dalam sel yang memiliki gen mutan. Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena mutasi di banyak gen, seperti kanker. Selain memasukkan gen normal ke dalam sel mutan, mekanisme terapi gen lain yang dapat digunakan adalah melakukan homolog untuk melenyapkan gen abnormal dengan gen normal, mencegah ekspresi gen abnormal melalui teknik peredaman gen,"@in . . "Gene therapy is a medical field which focuses on the genetic modification of cells to produce a therapeutic effect or the treatment of disease by repairing or reconstructing defective genetic material. The first attempt at modifying human DNA was performed in 1980, by Martin Cline, but the first successful nuclear gene transfer in humans, approved by the National Institutes of Health, was performed in May 1989. The first therapeutic use of gene transfer as well as the first direct insertion of human DNA into the nuclear genome was performed by French Anderson in a trial starting in September 1990. It is thought to be able to cure many genetic disorders or treat them over time."@en . . . . . "Terapia genowa \u2013 leczenie polegaj\u0105ce na wprowadzeniu obcych kwas\u00F3w nukleinowych (DNA lub RNA) do kom\u00F3rek. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA powinny wywiera\u0107 efekt terapeutyczny. Pomys\u0142 terapii genowej opisano po raz pierwszy w 1972. Pierwszy na \u015Bwiecie lek terapii genowej dopuszczono do u\u017Cytku w Chinach w 2003 roku. Pierwszy taki lek dopuszczono na terenie Unii Europejskiej w 2012. Mechanizmy dzia\u0142ania wprowadzonych kwas\u00F3w nukleinowych s\u0105 nast\u0119puj\u0105ce: \n* zmuszenie kom\u00F3rki do produkcji bia\u0142ka kodowanego przez wprowadzony gen \n* produkcja bia\u0142ek, kt\u00F3rych w organizmie brakuje lub wyst\u0119puj\u0105 w niedomiarze (np. w defektach metabolicznych, jak hemofilia) \n* produkcja bia\u0142ek prowadz\u0105cych do \u015Bmierci kom\u00F3rki (apoptozy) \u2013 potencjalne zastosowanie do terapii przeciwnowotworowych \n* hamowanie lub modulacj\u0119 ekspresji gen\u00F3w przez wprowadzenie: \n* dominuj\u0105cych alleli gen\u00F3w koduj\u0105cych nieaktywne lub defektywne bia\u0142ko \n* antysensowych kwas\u00F3w nukleinowych wchodz\u0105cych w interakcj\u0119 z mRNA \n* pu\u0142apek (wabik\u00F3w) oligonukleotydowych, wychwytuj\u0105cych czynniki transkrypcyjne \n* ma\u0142ych interferuj\u0105cych RNA, s\u0142u\u017C\u0105cych wyciszeniu ekspresji konkretnego genu \n* rybozym\u00F3w (lub DNA-zym\u00F3w) chemicznie modyfikuj\u0105cych materia\u0142 genetyczny. Metoda in vivo polega na podaniu no\u015Bnika kwasu nukleinowego do ustroju pacjenta. W tym celu najcz\u0119\u015Bciej stosuje si\u0119 wektory wirusowe, kt\u00F3re potrafi\u0105 wprowadza\u0107 DNA lub RNA do kom\u00F3rki. DNA plazmidowe niepodawane z \u017Cadnym no\u015Bnikiem jest w stanie wnika\u0107 jedynie do kom\u00F3rek mi\u0119\u015Bni szkieletowych. Nie wiadomo dok\u0142adnie, przez kogo metoda in vivo zosta\u0142a wynaleziona. Metoda ex vivo polega na wyizolowaniu kom\u00F3rek z organizmu pacjenta, wprowadzeniu do nich terapeutycznego DNA lub RNA (zobacz: transfekcja) i ponownym podaniu ich pacjentowi."@pl . . "Eine Gentherapie umfasst die Korrektur krankheitsbedingter Gene durch die Anwendung rekombinanter DNA-Techniken mit dem Ziel, durch die Ver\u00E4nderung des Genoms eines Menschen genetisch bedingte Krankheiten (Erbkrankheiten) zu behandeln oder diesen vorzubeugen. Mittels rekombinanter Nukleins\u00E4uren wie DNA oder RNA wird die Nukleins\u00E4uresequenz beim Menschen reguliert, repariert, ersetzt, hinzugef\u00FCgt oder entfernt. So wird beispielsweise ein intaktes Gen in das Genom der Zielzelle eingef\u00FCgt, um ein defektes Gen zu ersetzen, das urs\u00E4chlich f\u00FCr die Entstehung der Krankheit ist. Die eingebrachten Gene dienen dabei als therapeutisch wirksame Stoffe (Gentherapeutika). Der Transfer kann auch au\u00DFerhalb des K\u00F6rpers (ex vivo) erfolgen."@de . . . . . . . . . "\u907A\u4F1D\u5B50\u6CBB\u7642"@ja . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . "Terapia gen\u00E9tica"@pt . . . . . . "Terapia genetikoa organismo baten ehunen zeluletan geneen sartzean datza, gaixotasun batzuk sendatzeko. Bere helburua gaixotasuna eragiten duten geneak aldatzea da, kromosometatik gene okerrak kenduz gene zuzenak ipintzeko. Modu honetan hereditarioak diren gaitzak edo mutazio batek eragindakoak tratatu litezke epe laburrean. Hainbat birus erabili dira orain arte zelula ostalarian sartu behar diren geneak garraiatzeko, bektore moduan. Lehenengoan genea edo gene berriak birusean sartzen dira ingeniaritza genetikoaren bidez. Giza-zelulak infektatzerakoan birusak genoma berria zelularen kromosometan txertatzen du. Tratamendu honek arrakasta badu, txertatutako genomak proteina funtzionalak sortuko ditu, gaitza sendatuko dutenak. Orain arte terapia genetikoan erabili diren birusak adenobirusak eta erretrobirusak izan dira. 2000. urtean giza genomaren informazio genetiko guztia deszifratu zen. Giza genomak 3 mila milioi nukleotido eta proteinak kodetzen dituzten 25.000 gene inguru ditu, eta dagoeneko gaitzak eragiten dituzten gene batzuk ezagutzen dira. Giza genomaren ezagutza sakona gaixotasun genetikoak diagnostikatzeko ez ezik, terapia genetikoa garatzeko ere balio handiko tresna izango da."@eu . . . . . "Genterapi"@sv . . . "\u0397 \u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AE \u03B8\u03B5\u03C1\u03B1\u03C0\u03B5\u03AF\u03B1 \u03B5\u03AF\u03BD\u03B1\u03B9 \u03AD\u03BD\u03B1\u03C2 \u03C4\u03BF\u03BC\u03AD\u03B1\u03C2 \u03C4\u03B7\u03C2 \u0392\u03B9\u03BF\u03C4\u03B5\u03C7\u03BD\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03AF\u03B1\u03C2 \u03BF \u03BF\u03C0\u03BF\u03AF\u03BF\u03C2 \u03C3\u03C4\u03B7\u03C1\u03AF\u03B6\u03B5\u03C4\u03B1\u03B9 \u03C3\u03C4\u03B7\u03BD \u03B5\u03C6\u03B1\u03C1\u03BC\u03BF\u03B3\u03AE \u03C4\u03B7\u03C2 \u03C4\u03B5\u03C7\u03BD\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03AF\u03B1\u03C2 \u03C4\u03BF\u03C5 \u03B1\u03BD\u03B1\u03C3\u03C5\u03BD\u03B4\u03C5\u03B1\u03C3\u03BC\u03AD\u03BD\u03BF\u03C5 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C5\u03BB\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD (DNA) \u03C3\u03C4\u03B7 \u03B8\u03B5\u03C1\u03B1\u03C0\u03B5\u03AF\u03B1 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03CE\u03BD \u03B1\u03C3\u03B8\u03B5\u03BD\u03B5\u03B9\u03CE\u03BD, \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B5\u03C2 \u03B4\u03B7\u03BB\u03B1\u03B4\u03AE \u03C0\u03BF\u03C5 \u03C0\u03C1\u03BF\u03BA\u03B1\u03BB\u03BF\u03CD\u03BD\u03C4\u03B1\u03B9 \u03BB\u03CC\u03B3\u03C9 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \"\u03B1\u03BD\u03C9\u03BC\u03B1\u03BB\u03AF\u03B1\u03C2\" (\u03AE \u03BC\u03B5\u03C4\u03AC\u03BB\u03BB\u03B1\u03BE\u03B7\u03C2). \u03A3\u03C4\u03BF\u03C7\u03B5\u03CD\u03B5\u03B9 \u03C3\u03C4\u03B7\u03BD \u03B1\u03C0\u03BF\u03BA\u03B1\u03C4\u03AC\u03C3\u03C4\u03B1\u03C3\u03B7 \u03B5\u03BD\u03CC\u03C2 \u03C0\u03B1\u03B8\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C6\u03B1\u03B9\u03BD\u03BF\u03C4\u03CD\u03C0\u03BF\u03C5, \u03B4\u03B7\u03BB\u03B1\u03B4\u03AE \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B5\u03BE\u03C9\u03C4\u03B5\u03C1\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \u03B5\u03BC\u03C6\u03AC\u03BD\u03B9\u03C3\u03B7\u03C2 \u03BA\u03B1\u03B9 \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B2\u03B9\u03BF\u03C7\u03B7\u03BC\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \u03C3\u03CD\u03C3\u03C4\u03B1\u03C3\u03B7\u03C2 \u03B5\u03BD\u03CC\u03C2 \u03BF\u03C1\u03B3\u03B1\u03BD\u03B9\u03C3\u03BC\u03BF\u03CD, \u03BC\u03B5 \u03BC\u03AF\u03B1 \u03B4\u03B9\u03B5\u03C1\u03B3\u03B1\u03C3\u03AF\u03B1 \u03B7 \u03BF\u03C0\u03BF\u03AF\u03B1 \u03C0\u03B5\u03C1\u03B9\u03BB\u03B1\u03BC\u03B2\u03AC\u03BD\u03B5\u03B9 \u03B1\u03BB\u03BB\u03B1\u03B3\u03AE \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C5\u03BB\u03B9\u03BA\u03BF\u03CD \u03C3\u03C4\u03B1 \u03BA\u03CD\u03C4\u03C4\u03B1\u03C1\u03B1 \u03C4\u03BF\u03C5 \u03B9\u03C3\u03C4\u03BF\u03CD \u03C0\u03BF\u03C5 \u03C0\u03AC\u03C3\u03C7\u03B5\u03B9. \u0397 \u03B4\u03B9\u03B5\u03BE\u03B1\u03B3\u03C9\u03B3\u03AE \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AE\u03C2 \u03B8\u03B5\u03C1\u03B1\u03C0\u03B5\u03AF\u03B1\u03C2 \u03B5\u03BE\u03B1\u03C1\u03C4\u03AC\u03C4\u03B1\u03B9 \u03B1\u03C0\u03CC \u03C4\u03B7 \u03B3\u03B5\u03BD\u03B5\u03C4\u03B9\u03BA\u03AE \u03B2\u03AC\u03C3\u03B7 \u03BA\u03B1\u03B9 \u03C4\u03B7\u03BD \u03C0\u03B1\u03B8\u03BF\u03C6\u03C5\u03C3\u03B9\u03BF\u03BB\u03BF\u03B3\u03AF\u03B1 \u03C4\u03B7\u03C2 \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B1\u03C2. \u0391\u03C6\u03BF\u03C1\u03AC \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B5\u03C2 \u03C0\u03BF\u03C5 \u03BC\u03C0\u03BF\u03C1\u03B5\u03AF \u03BD\u03B1 \u03B5\u03AF\u03BD\u03B1\u03B9 \u03BA\u03BB\u03B7\u03C1\u03BF\u03BD\u03BF\u03BC\u03B9\u03BA\u03AD\u03C2 (\u03BC\u03BF\u03BD\u03BF\u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AD\u03C2 \u03B1\u03C3\u03B8\u03AD\u03BD\u03B5\u03B9\u03B5\u03C2 \u039C\u03B5\u03BD\u03C4\u03B5\u03BB\u03B9\u03BA\u03AE\u03C2 \u03BA\u03BB\u03B7\u03C1\u03BF\u03BD\u03BF\u03BC\u03B9\u03BA\u03CC\u03C4\u03B7\u03C4\u03B1\u03C2) \u03AE \u03BC\u03B7-\u03BA\u03BB\u03B7\u03C1\u03BF\u03BD\u03BF\u03BC\u03B9\u03BA\u03AD\u03C2 (\u03C0.\u03C7. \u03BA\u03B1\u03C1\u03BA\u03AF\u03BD\u03BF\u03C2, \u03BD\u03CC\u03C3\u03BF\u03C2 \u03C4\u03BF\u03C5 \u03A0\u03AC\u03C1\u03BA\u03B9\u03BD\u03C3\u03BF\u03BD) \u03BA\u03B1\u03B9 \u03C3\u03B5 \u03BA\u03AC\u03B8\u03B5 \u03C0\u03B5\u03C1\u03AF\u03C0\u03C4\u03C9\u03C3\u03B7 \u03B7 \u03B3\u03BF\u03BD\u03B9\u03B4\u03B9\u03B1\u03BA\u03AE \u03BC\u03B5\u03C4\u03B1\u03C6\u03BF\u03C1\u03AC \u03B3"@el . . . . . . . . . "\u0413\u0435\u043D\u043E\u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0456\u0301\u044F \u0430\u0431\u043E \u0433\u0435\u043D\u043D\u0430 \u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0456\u044F \u2014 \u0441\u0443\u043A\u0443\u043F\u043D\u0456\u0441\u0442\u044C \u0433\u0435\u043D\u043D\u043E\u0456\u043D\u0436\u0435\u043D\u0435\u0440\u043D\u0438\u0445 (\u0431\u0456\u043E\u0442\u0435\u0445\u043D\u043E\u043B\u043E\u0433\u0456\u0447\u043D\u0438\u0445) \u0456 \u043C\u0435\u0434\u0438\u0447\u043D\u0438\u0445 \u043C\u0435\u0442\u043E\u0434\u0456\u0432, \u0441\u043F\u0440\u044F\u043C\u043E\u0432\u0430\u043D\u0438\u0445 \u043D\u0430 \u0432\u043D\u0435\u0441\u0435\u043D\u043D\u044F \u0437\u043C\u0456\u043D \u0443 \u0433\u0435\u043D\u0435\u0442\u0438\u0447\u043D\u0438\u0439 \u0430\u043F\u0430\u0440\u0430\u0442 \u0441\u043E\u043C\u0430\u0442\u0438\u0447\u043D\u0438\u0445 \u043A\u043B\u0456\u0442\u0438\u043D \u043B\u044E\u0434\u0438\u043D\u0438 \u0437 \u043C\u0435\u0442\u043E\u044E \u043B\u0456\u043A\u0443\u0432\u0430\u043D\u043D\u044F \u0437\u0430\u0445\u0432\u043E\u0440\u044E\u0432\u0430\u043D\u044C. \u0426\u0435 \u043D\u043E\u0432\u0430 \u0433\u0430\u043B\u0443\u0437\u044C, \u043E\u0440\u0456\u0454\u043D\u0442\u043E\u0432\u0430\u043D\u0430 \u043D\u0430 \u0432\u0438\u043F\u0440\u0430\u0432\u043B\u0435\u043D\u043D\u044F \u0434\u0435\u0444\u0435\u043A\u0442\u0456\u0432, \u0432\u0438\u043A\u043B\u0438\u043A\u0430\u043D\u0438\u0445 \u043C\u0443\u0442\u0430\u0446\u0456\u044F\u043C\u0438 (\u0437\u043C\u0456\u043D\u0430\u043C\u0438) \u0432 \u0441\u0442\u0440\u0443\u043A\u0442\u0443\u0440\u0456 \u0414\u041D\u041A, \u0430\u0431\u043E \u0434\u043E\u0434\u0430\u043D\u043D\u044F \u043A\u043B\u0456\u0442\u0438\u043D\u0430\u043C \u043D\u043E\u0432\u0438\u0445 \u0444\u0443\u043D\u043A\u0446\u0456\u0439. \u0420\u0435\u0434\u0430\u0433\u0443\u0432\u0430\u043D\u043D\u044F \u0433\u0435\u043D\u0456\u0432 \u0454 \u043F\u043E\u0442\u0435\u043D\u0446\u0456\u0439\u043D\u0438\u043C \u043F\u0456\u0434\u0445\u043E\u0434\u043E\u043C \u0434\u043E \u0437\u043C\u0456\u043D\u0438 \u0433\u0435\u043D\u043E\u043C\u0443 \u043B\u044E\u0434\u0438\u043D\u0438 \u0434\u043B\u044F \u043B\u0456\u043A\u0443\u0432\u0430\u043D\u043D\u044F \u0433\u0435\u043D\u0435\u0442\u0438\u0447\u043D\u0438\u0445 \u0437\u0430\u0445\u0432\u043E\u0440\u044E\u0432\u0430\u043D\u044C, \u0432\u0456\u0440\u0443\u0441\u043D\u0438\u0445 \u0437\u0430\u0445\u0432\u043E\u0440\u044E\u0432\u0430\u043D\u044C \u0456 \u0440\u0430\u043A\u0443."@uk . . . "Terapi gen"@in . . . . . . . . . "Gentherapie"@de . . . . . . . . . . . . "\u0413\u0435\u043D\u043E\u0442\u0435\u0440\u0430\u043F\u0438\u044F \u2014 \u0441\u043E\u0432\u043E\u043A\u0443\u043F\u043D\u043E\u0441\u0442\u044C \u0433\u0435\u043D\u043D\u043E\u0438\u043D\u0436\u0435\u043D\u0435\u0440\u043D\u044B\u0445 (\u0431\u0438\u043E\u0442\u0435\u0445\u043D\u043E\u043B\u043E\u0433\u0438\u0447\u0435\u0441\u043A\u0438\u0445) \u0438 \u043C\u0435\u0434\u0438\u0446\u0438\u043D\u0441\u043A\u0438\u0445 \u043C\u0435\u0442\u043E\u0434\u043E\u0432, \u043D\u0430\u043F\u0440\u0430\u0432\u043B\u0435\u043D\u043D\u044B\u0445 \u043D\u0430 \u0432\u043D\u0435\u0441\u0435\u043D\u0438\u0435 \u0438\u0437\u043C\u0435\u043D\u0435\u043D\u0438\u0439 \u0432 \u0433\u0435\u043D\u0435\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043A\u0438\u0439 \u0430\u043F\u043F\u0430\u0440\u0430\u0442 \u0441\u043E\u043C\u0430\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043A\u0438\u0445 \u043A\u043B\u0435\u0442\u043E\u043A \u0447\u0435\u043B\u043E\u0432\u0435\u043A\u0430 \u0432 \u0446\u0435\u043B\u044F\u0445 \u043B\u0435\u0447\u0435\u043D\u0438\u044F \u0437\u0430\u0431\u043E\u043B\u0435\u0432\u0430\u043D\u0438\u0439. \u042D\u0442\u043E \u043D\u043E\u0432\u0430\u044F \u0438 \u0431\u0443\u0440\u043D\u043E \u0440\u0430\u0437\u0432\u0438\u0432\u0430\u044E\u0449\u0430\u044F\u0441\u044F \u043E\u0431\u043B\u0430\u0441\u0442\u044C, \u043E\u0440\u0438\u0435\u043D\u0442\u0438\u0440\u043E\u0432\u0430\u043D\u043D\u0430\u044F \u043D\u0430 \u0438\u0441\u043F\u0440\u0430\u0432\u043B\u0435\u043D\u0438\u0435 \u0434\u0435\u0444\u0435\u043A\u0442\u043E\u0432, \u0432\u044B\u0437\u0432\u0430\u043D\u043D\u044B\u0445 \u043C\u0443\u0442\u0430\u0446\u0438\u044F\u043C\u0438 (\u0438\u0437\u043C\u0435\u043D\u0435\u043D\u0438\u044F\u043C\u0438) \u0432 \u0441\u0442\u0440\u0443\u043A\u0442\u0443\u0440\u0435 \u0414\u041D\u041A, \u043F\u043E\u0440\u0430\u0436\u0435\u043D\u0438\u0435\u043C \u0414\u041D\u041A \u0447\u0435\u043B\u043E\u0432\u0435\u043A\u0430 \u0432\u0438\u0440\u0443\u0441\u0430\u043C\u0438 \u0438\u043B\u0438 \u043F\u0440\u0438\u0434\u0430\u043D\u0438\u044F \u043A\u043B\u0435\u0442\u043A\u0430\u043C \u043D\u043E\u0432\u044B\u0445 \u0444\u0443\u043D\u043A\u0446\u0438\u0439."@ru . "\uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC(\u907A\u50B3\u5B50\u6CBB\u7642, \uC601\uC5B4: gene therapy)\uB780 \uBE44\uC815\uC0C1 \uC720\uC804\uC790\uB97C \uC815\uC0C1 \uC720\uC804\uC790\uB85C \uB300\uCCB4\uC2DC\uCF1C \uC720\uC804\uC801 \uACB0\uD568\uC744 \uCE58\uB8CC\uD558\uAC70\uB098 \uC0C8\uB85C\uC6B4 \uAE30\uB2A5\uC744 \uCD94\uAC00\uD558\uB294 \uD68D\uAE30\uC801\uC778 \uCE58\uB8CC\uBC95\uC774\uB2E4. 1980\uB144\uB300\uBD80\uD130 \uC2DC\uB3C4\uB418\uC5C8\uACE0, 1990\uB144\uB300\uC5D0 \uB4E4\uC5B4\uC11C \uC131\uACF5 \uC0AC\uB840\uB4E4\uC774 \uBCF4\uACE0\uB418\uAE30 \uC2DC\uC791\uB418\uC5C8\uB2E4. \uC131\uACF5 \uC0AC\uB840\uAC00 \uBCF4\uACE0\uB41C 1989\uB144 \uC774\uB798\uB85C 2016\uB144 2\uC6D4\uAE4C\uC9C0 2,300\uC5EC \uAC74\uC758 \uC784\uC0C1 \uC2DC\uD5D8\uC774 \uC218\uD589\uB418\uC5C8\uC73C\uBA70 \uADF8 \uC911 \uC808\uBC18 \uC774\uC0C1\uC774 \uC784\uC0C1 1\uB2E8\uACC4\uC5D0\uC11C \uC2E4\uC2DC\uB418\uC5C8\uB2E4. 2017\uB144 \uAE30\uC900\uC73C\uB85C Spark Therapeutics\uC0AC\uC758 Luxturna (RPE65 \uB3CC\uC5F0\uBCC0\uC774\uC131 \uD751\uB0B4\uC7A5 \uCE58\uB8CC\uC81C)\uC640 Novartis\uC0AC\uC758 Kymriah (\uD0A4\uBA54\uB77C \uD56D\uC6D0 \uC218\uC6A9\uCCB4 T \uC138\uD3EC \uCE58\uB8CC\uC81C)\uB294 FDA\uAC00 \uC2B9\uC778\uD55C \uCD5C\uCD08\uC758 \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uC81C\uB85C \uC2DC\uC7A5\uC5D0 \uC9C4\uC785\uD588\uB2E4. \uC774\uD6C4 Novartis\uC0AC\uC758 Zolgensma, Alnylam\uC0AC\uC758 Patisiran \uB4F1\uC758 \uC758\uC57D\uD488\uB3C4 \uD0C0\uC0AC\uC758 \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uC81C\uC640 \uD568\uAED8 FDA \uC2B9\uC778\uC744 \uBC1B\uC558\uC73C\uBA70 \uC774\uC758 \uB300\uBD80\uBD84\uC740 \uC544\uB370\uB178 \uAD00\uB828 \uBC14\uC774\uB7EC\uC2A4(AAV) \uBC0F \uB80C\uD2F0\uBC14\uC774\uB7EC\uC2A4\uB97C \uC720\uC804\uC790 \uC804\uB2EC\uCCB4\uB85C \uC0AC\uC6A9\uD558\uC600\uB2E4. \uB113\uC740 \uC758\uBBF8\uC5D0\uC11C, \uD658\uC790\uC758 \uC720\uC804\uC790\uB97C \uD3EC\uD568\uD55C \uC720\uC804\uCCB4 \uAD6C\uC131\uC5D0 \uBCC0\uD654\uB97C \uCD08\uB798\uD558\uB294 \uBAA8\uB4E0 \uC758\uB8CC\uC808\uCC28\uAC00 \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uB85C \uAC04\uC8FC\uB41C\uB2E4. \uADFC\uBCF8\uC801\uC73C\uB85C \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uC758 \uBAA9\uC801\uC740 \uC720\uC804 \uC9C8\uD658\uC744 \uC553\uACE0 \uC788\uB294 \uC0AC\uB78C\uC758 \uC720\uC804\uC801 \uACB0\uD568\uC744 \uAD50\uC815\uD558\uB294 \uB370 \uC788\uB2E4. \uCE58\uB8CC\uBC95\uC5D0\uB294 \uCCB4\uC138\uD3EC \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uC640 \uC0DD\uC2DD \uC138\uD3EC \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC \uB450 \uAC00\uC9C0\uAC00 \uC788\uB2E4. \uCCB4\uC138\uD3EC \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uB294 \uD2B9\uC815 \uAE30\uAD00 \uB610\uB294 \uC870\uC9C1\uC5D0 \uC0DD\uAE34 \uC720\uC804\uC801 \uACB0\uD568\uC744 \uCE58\uB8CC\uD558\uB294 \uAC83\uC774\uB2E4. \uADF8\uB9AC\uACE0 \uC0DD\uC2DD \uC138\uD3EC \uC720\uC804\uC790 \uCE58\uB8CC\uB294 \uB09C\uC790, \uC815\uC790 \uB610\uB294 \uC218\uC815\uB780\uC744 \uC0AC\uC6A9\uD558\uC5EC \uAD50\uC815\uB41C \uC720\uC804\uC790\uB97C \uAC16\uCD98 \uAC1C\uCCB4\uB97C \uB9CC\uB4DC\uB294 \uAC83\uC774\uB2E4. \uC774\uB7EC\uD55C \uCE58\uB8CC \uBC29\uBC95\uC744 \uD1B5\uD574 \uD615\uC131\uB41C \uC720\uC804\uC801 \uBCC0\uD654\uB294 \uB2E4\uC74C \uC138\uB300\uC5D0 \uC804\uB2EC\uB420 \uC218 \uC788\uAE30 \uB54C\uBB38\uC5D0 \uC2EC\uAC01\uD55C \uC0AC\uD68C\uC801, \uC724\uB9AC\uC801 \uB17C\uB780\uC774 \uB300\uB450\uB418\uACE0 \uC788\uB2E4."@ko .