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- Gene therapy is the insertion of genes into an individual's cells and tissues to treat a disease, such as a hereditary disease in which a deleterious mutant allele is replaced with a functional one. Although controversial, Gene Therapy can also be used for human genetic enhancement changing ones genetic formula and function towards a desired goal of "enhancement". Although the technology is still in its infancy, it has been used with some success and scientific break throughs continue to move Gene Therapy towards mainstream medicine. Antisense therapy is not strictly a form of gene therapy, but is a genetically-mediated therapy and is often considered together with other methods. The road to the first approved gene therapy procedure was rocky and fraught with controversy. The biology of human gene therapy is very complex, and there are many techniques that still need to be developed and diseases that need to be understood more fully before gene therapy can be used appropriately. The public policy debate surrounding the possible use of genetically engineered material in human subjects has been equally complex. Major participants in the debate have come from the fields of biology, government, law, medicine, philosophy, politics, and religion, each bringing different views to the discussion. Scientists took the logical step of trying to introduce genes straight into human cells, focusing on diseases caused by single-gene defects, such as cystic fibrosis, hemophilia, muscular dystrophy, and sickle cell anemia. However, this has been much harder than modifying simple bacteria, primarily because of the problems involved in carrying large sections of DNA and delivering them to the correct site on the comparatively large human genome. Today, most gene therapy studies are aimed at cancer and hereditary genetic diseases.
- Mit Gentherapie bezeichnet man das Einfügen von Genen in Zellen eines Individuums zur Behandlung von Erbkrankheiten bzw. Gendefekten. Durch die Einführung dieser Gene kann ein genetischer Defekt kompensiert werden. Ein genetischer Defekt liegt vor, wenn bei einem Lebewesen ein Gen fehlt oder eine Mutation enthält, die dazu führt, dass das Genprodukt nicht gebildet wird oder seine Funktion nicht richtig ausüben kann.
- La teràpia gènica consisteix en la insersió de gens en les cèl·lules i teixits d'un organisme concret per tractar una malaltia, sobretot en el cas d'una malaltia hereditària. La teràpia gènica pretén substituir un al·lel mutant defectiu per un altre de funcional. Tot i que la tecnologia encara es troba en els seus inicis, de moment ja ha recollit alguns fruits. La teràpia antisentit no seria segons la interpretació estricta de la definició donada una forma de teràpia gènica, però és sovint classificada com a una variant.
- La terapia génica consiste en la inserción de una copia funcional normal de un gen defectivo o ausente en el genoma de un individuo en las células de los tejidos del individuo con el objetivo de restaurar la función normal del tejido y así eliminar los síntomas de una enfermedad en general, y enfermedades hereditarias en particular, así como para realizar un marcaje. Aunque la técnica todavía está en desarrollo (motivo por el cual su aplicación se lleva a cabo dentro de ensayos clínicos controlados), se ha utilizado con cierto éxito. A pesar de que en un principio fue una técnica planteada exclusivamente con el fin de tratar enfermedades genéticas, lo cierto es que en la actualidad se propone para casi cualquier enfermedad, siendo un mecanismo de lo más prometedor. En los años 80, los avances en biología molecular habían permitido que genes humanos fuesen localizados en el genoma y clonados. Científicos que buscaban un método sencillo de producir las proteínas - tales como insulina, por déficit de la molécula en la diabetes tipo 1 - introduciendo genes humanos en el ADN bacteriano. Las bacterias modificadas entonces producían la proteína correspondiente, pudiendo ser cultivada e inyectada en pacientes que no podían producirla de forma natural. El 14 de septiembre de 1990, investigadores de los Institutos Nacionales de la Salud de los EE. UU. realizaron el primer procedimiento aprobado de terapia génica en un paciente de cuatro años, Ashanthi DeSilva, el cual presentaba una enfermedad genética rara denominada inmunodeficiencia combinada severa (SCID), caracterizada por la ausencia de un sistema inmune competente, por lo que era vulnerable a cualquier infección. Los niños con esta enfermedad desarrollan generalmente graves infecciones y raramente llegan a la edad adulta, de tal manera que enfermedades infantiles comunes como la varicela son peligrosas para su supervivencia. Ashanthi tenía que estar aislado, ya que debía evitar todo contacto con personas ajenas a su familia, mantener un ambiente estéril de su hogar, y combatir las infecciones con gran cantidad de antibióticos.
- Geeniterapia eli sairauden hoito tai ehkäiseminen geenien siirron avulla on nopeasti kasvava tutkimusala, jossa pyritään siirtämään tärkeitä hoitogeenejä potilaiden somaattisiin soluihin. Hoidon tulokset eivät siis periydy. Pääkohteena geeniterapiassa on korjata tai korvata muuntuneita geenejä ja säädellä niiden ilmentymistä tai solun signaalin välitystä, säädellä immuunijärjestelmän toimintaa tai saada syöpäsoluja tuhoutumaan kontrolloidusti. Eräs tunnetuimpia geeniterapia-tutkijoita Suomessa on Seppo Ylä-Herttuala, jonka ryhmä on johtavia kardiovaskulaarisen geeniterapian kehittäjiä maailmassa. Tunnetuin yritys Suomessa on Ark Therapeutics, joka valmistaa pahanlaatuisten aivokasvainten hoitoon käytettävää rekombinattista adenovirusta.
- La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La thérapie génique vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à surexprimer une protéine dont l'activité aurait un impact thérapeutique.
- Per terapia genica (a cui ci si riferisce comunemente anche con il termine inglese di Gene Therapy) si intende l'inserzione di materiale genetico all'interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie. Questa procedura di inserzione è nota come transfezione. La sua concezione si sviluppò a seguito del grande progresso delle metodiche di biologia molecolare sviluppatesi dagli anni '80. Tali tecniche consentirono il clonaggio ed il sequenziamento di vari geni. Ciò comportò la precisa identificazione di molte alterazioni geniche in diverse patologie e la capacità, grazie alle tecniche del DNA ricombinante, di modificare microorganismi per poter far loro esprimere delle molecole d'interesse. Il passo successivo consistette nella valutazione della possibilità di trasfettare le cellule somatiche di un individuo avente una malattia genetica con un segmento di DNA contenente l'allele sano. Questo approccio si è successivamente esteso anche alle patologie non mendeliane come tumori, infezione da HIV ed altre patologie in cui non si va a sostituire un gene difettoso ma se ne aggiunge uno che possa mettere in moto un fenomeno terapeuticamente utile.
- 遺伝子治療（いでんしちりょう）とは、異常な遺伝子を持っているため機能不全に陥っている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法である。代表的なものでは、治療用の遺伝子情報を組み込んだレトロウィルスを異常な遺伝子を持つ細胞内に浸入させる手法がとられているが、成功例は少なく、より画期的なDNA導入法が期待される。ベクターを注射、吸入、塗布などで患部組織に注入するか、患者自身の血球などを一度取り出し、体外でベクターを作用させてから、患者に戻す方法などがある。 具体例として、1990年アメリカにおいてアデノシンデアミナーゼ欠損症による重度免疫不全患者に対する初の遺伝子治療に成功し、その後日本でも同様の成果が得られた。
- Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling. Bij erfelijke aandoeningen hoopt men dat dit genetisch materiaal kan dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een 'gezond' gen toe te voegen. Ook kan gentherapie in de toekomst misschien gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen zoals hart- en vaatziekten. De laatste jaren is er ook steeds meer aandacht voor het stilleggen van genen door middel van RNA-interferentie (RNAi). Hoewel de verwachtingen al decennia hoog gespannen zijn, is nog geen enkele vorm van gentherapie op dit moment (2008) routinematig beschikbaar. Aanvankelijk was de meeste aandacht gericht op het behandelen van stofwisselingsziekten veroorzaakt door het ontbreken van een bepaald enzym; tegenwoordig vindt de meeste onderzoeksactiviteit plaats op het gebied van de behandeling van veel soorten kanker. Dit heeft echter waarschijnlijk vooral met de beschikbaarheid van gelden te maken: voor kankeronderzoek zijn zeer grote sommen geld beschikbaar, terwijl de betrokken stofwisselingsziekten stuk voor stuk zeer zeldzaam zijn en de markt voor een geneesmiddel waarschijnlijk klein is, zelfs (of juist) als de kans op succes, in de vorm van blijvende genezing, groot is.
- Genterapi er når gener overføres til celler for å lage genprodukter som proteiner og RNA for å erstatte muterte eller fraværende genprodukter, eller sette inn genprodukter som aldri har vært der tidligere, men som har terapeutisk verdi. Et gen eller biter av DNA som kan transkriberes, tilføres til skadede celler for å reparere disse. I praksis har bruk av genterapi vært vanskelig. Selv om man ofte vet hvilke gener som er involvert i en sykdom, er det ikke enkelt å behandle sykdommen ved hjelp av genterapi. Genene skal først tas opp av de riktige cellene - og helst bare i disse. Deretter skal de integreres i arvematerialet (som oftes i kromosome inne i cellekjærnen men også intergrasjon i kromosomet til mitokondrie er en mulighet) hvor de skal aktiveres. Hvert av disse trinnene har vært en utfordring for de som utvikler teknikker for genterapi. For vellykket genterapi må hvert av trinnene fungere optimalt samtidig.
- Terapia genowa - leczenie polegające na wprowadzeniu obcych kwasów nukleinowych do komórek. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA powinny wywierać efekt terapeutyczny. Mechanizmy działania wprowadzonych kwasów nukleinowych mogą być następujące: Zmuszenie komórki do produkcji białka kodowanego przez wprowadzony gen; produkcja białek potrzebnych, których w organizmie brakuje lub występują w niedomiarze (np. w defektach metabolicznych, takich jak hemofilia); produkcja białek prowadzących do śmierci komórki - potencjalne zastosowanie do terapii przeciwnowotworowych. Hamowanie lub modulację ekspresji genów przez wprowadzenie: dominujących alleli genów kodujących nieaktywne lub defektywne białko; antysensowych kwasów nukleinowych wchodzących w interakcję z mRNA (patrz np. ); pułapek (wabików) oligonukleotydowych, wychwytujących czynniki transkrypcyjne; małych interferujących RNA służących wyciszeniu ekspresji konkretnego genu; rybozymów (lub DNAzymów) chemicznie modyfikujących materiał genetyczny. Metoda in vivo polega na podaniu nośnika kwasu nukleinowego do ustroju pacjenta. W tym celu najczęściej stosuje się wektory wirusowe, które potrafią wprowadzać DNA lub RNA do komórki. DNA plazmidowe, nie podawane z żadnym nośnikiem, jest w stanie wnikać jedynie do komórek mięśni szkieletowych. Nie wiadomo dokładnie przez kogo metoda in vivo zostala wynaleziona. Metoda ex vivo polega na wyizolowaniu komórek z organizmu pacjenta, wprowadzeniu do nich terapeutycznego DNA lub RNA i ponownym podaniu ich pacjentowi.
- Terapia genética ou Geneterapia é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de uma doença; em especial, doenças hereditárias. A terapia genética visa a suplementar com alelos funcionais aqueles que são defeituosos. Embora a tecnologia ainda esteja em seu estágio inicial, tem sido usada com algum sucesso.
- Генотерапия — совокупность генноинженерных (биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения заболеваний. Это новая и бурно развивающаяся область, ориентированная на исправление дефектов, вызванных мутациями (изменениями) в структуре ДНК, или придания клеткам новых функций.
- Genterapi är en behandlingsform av vissa sjukdomstillstånd som går ut på att införa en eller flera nya gener till cellerna i en organism. Stora förhoppningar har lagts på området. Särskilt sjukdomar vars orsak endast beror på en enda defekt gen, som Sickle cell-anemi, cystisk fibros, metabola sjukdomar som fenylketonuri och vissa typer av hjärntumörer har ansetts vara synnerligen lämpliga som kandidater för genterapi. Idag är framgång inom området begränsat av de metoder som existerar för att överföra de nya generna till målcellerna, respektive det slumpmässiga förfarandet när de nya generna integreras i kromosomerna. Vanligtvis används inaktiverade biologiska viruspartiklar som bärare av det genetiska fragmentet. Nackdelen med virus är att de dels ofta angriper alla typer av celler i människokroppen och inte enbart den typ som ska manipuleras. Dessutom kan även inaktiverade virus alstra ett mycket starkt immunsvar, vilket kan vara livshotande för individen. Det andra problemet med genterapi ligger i det faktum att det idag inte existerar några selektiva metoder för att bestämma var ett genetiskt fragment ska sättas in i arvsmassan. Molekylärbiologiska metoder förlitar sig alltid på homolog rekombination, vilket kan leda till att genfragmentet implementeras i en redan existerande gen, vilket inaktiverar den och i värsta fall leder till ohämmad celldelning. Framtiden förutspås dock se ljus ut för genterapi. Forskning fokuserar idag på att finna selektiva virusvektorer som endast angriper en enda celltyp, och som inte alstrar det potentiellt farliga immunsvar som ofta ses. Även framsteg inom nanoteknologi kommer att kunna tillämpas för genterapi.
- Gen tedavisi, kalıtsal hastalıkların iyileşirilmesinde kullanılmak üzere geliştirilen yöntemlere denir. Henüz çok yeni bir araştırma alanı olan gen tedavisiyle, hatalı genlerin işlevlerinin yeniden düzenlenmesi ya da gen aktarımı yoluyla bu genler sağlıklı olanlarıyla değiştirilmesi planlanmaktadır.
- 基因治療（gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之表達目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，給一些難治疾病的根治帶來了光明。 例如科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合症（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病，并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因，植入病人的细胞里，以此去修补本身有缺陷的基因。
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- Gene therapy is the insertion of genes into an individual's cells and tissues to treat a disease, such as a hereditary disease in which a deleterious mutant allele is replaced with a functional one. Although controversial, Gene Therapy can also be used for human genetic enhancement changing ones genetic formula and function towards a desired goal of "enhancement".
- Mit Gentherapie bezeichnet man das Einfügen von Genen in Zellen eines Individuums zur Behandlung von Erbkrankheiten bzw. Gendefekten. Durch die Einführung dieser Gene kann ein genetischer Defekt kompensiert werden. Ein genetischer Defekt liegt vor, wenn bei einem Lebewesen ein Gen fehlt oder eine Mutation enthält, die dazu führt, dass das Genprodukt nicht gebildet wird oder seine Funktion nicht richtig ausüben kann.
- La teràpia gènica consisteix en la insersió de gens en les cèl·lules i teixits d'un organisme concret per tractar una malaltia, sobretot en el cas d'una malaltia hereditària. La teràpia gènica pretén substituir un al·lel mutant defectiu per un altre de funcional. Tot i que la tecnologia encara es troba en els seus inicis, de moment ja ha recollit alguns fruits.
- La terapia génica consiste en la inserción de una copia funcional normal de un gen defectivo o ausente en el genoma de un individuo en las células de los tejidos del individuo con el objetivo de restaurar la función normal del tejido y así eliminar los síntomas de una enfermedad en general, y enfermedades hereditarias en particular, así como para realizar un marcaje.
- Geeniterapia eli sairauden hoito tai ehkäiseminen geenien siirron avulla on nopeasti kasvava tutkimusala, jossa pyritään siirtämään tärkeitä hoitogeenejä potilaiden somaattisiin soluihin. Hoidon tulokset eivät siis periydy. Pääkohteena geeniterapiassa on korjata tai korvata muuntuneita geenejä ja säädellä niiden ilmentymistä tai solun signaalin välitystä, säädellä immuunijärjestelmän toimintaa tai saada syöpäsoluja tuhoutumaan kontrolloidusti.
- La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La thérapie génique vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à surexprimer une protéine dont l'activité aurait un impact thérapeutique.
- Per terapia genica (a cui ci si riferisce comunemente anche con il termine inglese di Gene Therapy) si intende l'inserzione di materiale genetico all'interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie. Questa procedura di inserzione è nota come transfezione. La sua concezione si sviluppò a seguito del grande progresso delle metodiche di biologia molecolare sviluppatesi dagli anni '80. Tali tecniche consentirono il clonaggio ed il sequenziamento di vari geni.
- Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling. Bij erfelijke aandoeningen hoopt men dat dit genetisch materiaal kan dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een 'gezond' gen toe te voegen. Ook kan gentherapie in de toekomst misschien gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen zoals hart- en vaatziekten.
- Genterapi er når gener overføres til celler for å lage genprodukter som proteiner og RNA for å erstatte muterte eller fraværende genprodukter, eller sette inn genprodukter som aldri har vært der tidligere, men som har terapeutisk verdi. Et gen eller biter av DNA som kan transkriberes, tilføres til skadede celler for å reparere disse. I praksis har bruk av genterapi vært vanskelig.
- Terapia genowa - leczenie polegające na wprowadzeniu obcych kwasów nukleinowych do komórek. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA powinny wywierać efekt terapeutyczny. Mechanizmy działania wprowadzonych kwasów nukleinowych mogą być następujące: Zmuszenie komórki do produkcji białka kodowanego przez wprowadzony gen; produkcja białek potrzebnych, których w organizmie brakuje lub występują w niedomiarze (np.
- Terapia genética ou Geneterapia é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de uma doença; em especial, doenças hereditárias. A terapia genética visa a suplementar com alelos funcionais aqueles que são defeituosos. Embora a tecnologia ainda esteja em seu estágio inicial, tem sido usada com algum sucesso.
- Генотерапия — совокупность генноинженерных (биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения заболеваний.
- Genterapi är en behandlingsform av vissa sjukdomstillstånd som går ut på att införa en eller flera nya gener till cellerna i en organism. Stora förhoppningar har lagts på området. Särskilt sjukdomar vars orsak endast beror på en enda defekt gen, som Sickle cell-anemi, cystisk fibros, metabola sjukdomar som fenylketonuri och vissa typer av hjärntumörer har ansetts vara synnerligen lämpliga som kandidater för genterapi.
- Gen tedavisi, kalıtsal hastalıkların iyileşirilmesinde kullanılmak üzere geliştirilen yöntemlere denir. Henüz çok yeni bir araştırma alanı olan gen tedavisiyle, hatalı genlerin işlevlerinin yeniden düzenlenmesi ya da gen aktarımı yoluyla bu genler sağlıklı olanlarıyla değiştirilmesi planlanmaktadır.
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