Adeno-associated virus (AAV) is a small virus which infects humans and some other primate species. AAV is not currently known to cause disease and consequently the virus causes a very mild immune response. AAV can infect both dividing and non-dividing cells and may incorporate its genome into that of the host cell. These features make AAV a very attractive candidate for creating viral vectors for gene therapy, and for the creation of isogenic human disease models.

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  • Adeno-assoziierte Viren oder AAV gehören zu den Dependoviren, das heißt sie sind abhängig (lat. dependere) von einem Helfervirus, das dieselbe Zelle befällt. Die AAV sind von einem Adenovirus abhängig (daher "adeno"-assoziierte Viren). Das Helfervirus liefert Proliferationsgene. Ohne die Anwesenheit von Adenoviren integriert AAV beim Menschen auf Chromosom 19; sobald Adenoviren anwesend sind, geht die Zelle in den lytischen Zyklus über, das heißt die Partikel vermehren sich und die Zelle platzt dann auf, so dass sich AAV weiter verbreiten kann. AAV werden in der Gentherapie verwendet, da sie nicht mit Krankheiten assoziiert sind. Zudem sind die Partikel sehr stabil und es lassen sich auch Ruhegewebe (z. B. Neuronen) damit infizieren. Gravierender Nachteil von AAV ist ihr kleines Genom, welches von zwei ITRs flankiert wird. Zwischen den ITRs befinden sich nur 4,7kb. Damit sind für eine rekombinante Variante nur 4,7kb verfügbar.
  • Adeno-associated virus (AAV) is a small virus which infects humans and some other primate species. AAV is not currently known to cause disease and consequently the virus causes a very mild immune response. AAV can infect both dividing and non-dividing cells and may incorporate its genome into that of the host cell. These features make AAV a very attractive candidate for creating viral vectors for gene therapy, and for the creation of isogenic human disease models. Recent human clinical trials using AAV for gene therapy in the retina have shown promise. AAV belongs to the genus Dependovirus, which in turn belongs to the family Parvoviridae. The virus is a small replication-defective, nonenveloped virus.
  • Adeno-associated virus, AAV o virus adeno-asociados, son un grupo de virus ADN de vertebrados de la familia Parvoviridae y del género Dependovirus. El AAV es un virus muy simple y no autónomo, que contiene ADN lineal de cadena sencilla. El virus requiere la coinfección con adenovirus u otros para replicarse. El AAV está extendido en la población humana pero no está asociado con ninguna enfermedad conocida. La organización del genoma es extremadamente simple, comprendiendo sólo dos genes: rep, que codifica una familia de proteínas superpuestas involucradas en la replicación e integración. cap, que codifica una familia de tres proteínas estructurales víricas. Los extremos del genoma comprenden repeticiones terminales (TR) de cerca de 145 nucleótidos. Los AAV de tipo salvaje pueden integrar su ADN en el cromosoma del hospedador en ausencia del virus ayudante. Esta integración puede ocurrir con más frecuencia en regiones del cromosoma 19 y está involucrada la proteína rep. Los vectores de AAV contienen sólo las secuencias víricas TR que bordean la unidad de transcripción de interés. El único problema parece ser que la longitud del vector ADN no puede exceder mucho de la longitud del genoma viral con 4680 nucleótidos. Generalmente, el desarrollo de vectores AAV es voluminoso y lleva consigo la introducción en la célula hospedadora, no solo del propio vector, sino también de un plásmido que codifica rep y cap para proveer de las funciones de virus ayudante. La ventaja potencial del vector AAV es que parece capaz de una expresión a largo plazo en células que no se dividen. Los vectores son estructuralmente simples, y pueden de todas formas provocar menos respuesta de la célula hospedadora que del adenovirus. Adeno virus asociados (AAV), ¿una posible solución para terapia génica? Los adenovirus asociados reciben ese nombre porque a menudo se encuentran en células que han sido simúltaneamente con adenovirus. Sin embargo, por sí mismo son inofensivos. A diferencia de los adenovirus: No estimulan la inflamación en la célula huésped; Provocan la respuesta inmune todo o nada; Pueden entrar en células que no estén en división. Se integran en un único sitio del genoma de su célula huésped, en el cromosoma 19 en humanos. Los adenovirus asociados han resultado ser muy novedosos en el campo de la terapia génica. Especialmente porque se integran en el genoma y puede entrar en células en división (a diferencia de los adenovirus). Además, presenta otras ventajas que le hacen un buen candidato como vector en terapia génica: no causa enfermedades en humanos y no es inmunogénico. Su principal limitación en el presente es que los vectores son difíciles de desarrollar en grandes cantidades, son difíciles de manipular y además, necesitan otros virus durante la coinfección (herpes virus 6). Tipos de Virus Adeno-asociados: Virus Adeno-asociado Equino Virus Adeno-asociado Aviar Virus Adeno-asociado Bovino Virus Adeno-asociado Canino Virus Adeno-asociado Humano, tipo 1 Virus Adeno-asociado Humano, tipo 2 Virus Adeno-asociado Humano, tipo 3 Virus Adeno-asociado Humano, tipo 4
  • I virus adeno-associati (AAV) sono un piccolo gruppo di virus a singola elica di DNA (appartenenti alla famiglia dei parvovirus); sono difettivi e perciò non riescono ad effettuare un'infezione produttiva (cioè con replicazione del DNA virale, assemblaggio dei nuovi virus e infezione di altre cellule) senza la collaborazione di virus helper co-infettanti, ad esempio gli adenovirus. Sono così chiamati perché isolati per la prima volta con gli adenovirus. Gli AAV si integrano nel genoma della cellula ospite preferenzialmente in una regione del cromosoma 19 (banda 19q13.3) e sono in grado di farlo anche se la cellula ospite non è in attiva proliferazione.
  • アデノ随伴ウイルスとはヒトや霊長目の動物に感染する小型のウイルス。アデノ随伴ウイルスは現在まで病原性は知られておらず、それゆえに非常に弱い免疫反応しか引き起こさない。AAV can infect both dividing and non-dividing cells and may incorporate its genome into that of the host cell. These features make AAV a very attractive candidate for creating viral vectors for gene therapy. AAV belongs to the genus Dependovirus, which in turn belongs to the family Parvoviridae. The virus is a small replication-defective, nonenveloped virus.
  • Аденоассоциированный вирус (англ. Adeno-associated virus, AAV) — малый вирус, инфицирующий клетки человека и некоторых других приматов. Аденоассоциированный вирус, по-видимому, не вызывает заболевания у человека и, соответственно, вызывает слабый иммунный ответ. Аденоассоциированный вирус может инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки и может встраивать свой геном в геном хозяина. Эти особенности делают AAV особенно привлекательным кандидатом для создания вирусных векторов для генной терапии. Аденоассоциированный вирус принадлежит к роду Dependovirus и семейству Parvoviridae. Вирус имеет небольшие размеры (20 нм), не имеет липидной оболочки и не кодирует собственных ферментов репликации.
  • Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l'homme et les primates. Les virus adéno-associés, très attractifs pour servir de vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études pré-cliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Ce virus a la propriété de traverser la barrière hémato-encéphalique. Il se loge ensuite chez l'adulte dans les astrocytes ou dans les neurones chez le nouveau né. Il est utile en laboratoire couplé à un gène rapporteur. Il est prometteur en recherche car il pourrait apporter via la circulation sanguine des protéines dans le cerveau et donc changer l'activité des cellules nerveuses. Cela pourrait mener à un traitement dans les maladies neurodégénératives en thérapie génique.
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  • Adeno-associated virus
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  • アデノ随伴ウイルスとはヒトや霊長目の動物に感染する小型のウイルス。アデノ随伴ウイルスは現在まで病原性は知られておらず、それゆえに非常に弱い免疫反応しか引き起こさない。AAV can infect both dividing and non-dividing cells and may incorporate its genome into that of the host cell. These features make AAV a very attractive candidate for creating viral vectors for gene therapy. AAV belongs to the genus Dependovirus, which in turn belongs to the family Parvoviridae. The virus is a small replication-defective, nonenveloped virus.
  • Adeno-assoziierte Viren oder AAV gehören zu den Dependoviren, das heißt sie sind abhängig (lat. dependere) von einem Helfervirus, das dieselbe Zelle befällt. Die AAV sind von einem Adenovirus abhängig (daher "adeno"-assoziierte Viren). Das Helfervirus liefert Proliferationsgene.
  • Adeno-associated virus, AAV o virus adeno-asociados, son un grupo de virus ADN de vertebrados de la familia Parvoviridae y del género Dependovirus. El AAV es un virus muy simple y no autónomo, que contiene ADN lineal de cadena sencilla. El virus requiere la coinfección con adenovirus u otros para replicarse. El AAV está extendido en la población humana pero no está asociado con ninguna enfermedad conocida.
  • Adeno-associated virus (AAV) is a small virus which infects humans and some other primate species. AAV is not currently known to cause disease and consequently the virus causes a very mild immune response. AAV can infect both dividing and non-dividing cells and may incorporate its genome into that of the host cell. These features make AAV a very attractive candidate for creating viral vectors for gene therapy, and for the creation of isogenic human disease models.
  • I virus adeno-associati (AAV) sono un piccolo gruppo di virus a singola elica di DNA (appartenenti alla famiglia dei parvovirus); sono difettivi e perciò non riescono ad effettuare un'infezione produttiva (cioè con replicazione del DNA virale, assemblaggio dei nuovi virus e infezione di altre cellule) senza la collaborazione di virus helper co-infettanti, ad esempio gli adenovirus. Sono così chiamati perché isolati per la prima volta con gli adenovirus.
  • Аденоассоциированный вирус (англ. Adeno-associated virus, AAV) — малый вирус, инфицирующий клетки человека и некоторых других приматов. Аденоассоциированный вирус, по-видимому, не вызывает заболевания у человека и, соответственно, вызывает слабый иммунный ответ. Аденоассоциированный вирус может инфицировать делящиеся и неделящиеся клетки и может встраивать свой геном в геном хозяина.
  • Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant à la fois chez l'homme et les primates. Les virus adéno-associés, très attractifs pour servir de vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études pré-cliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Ce virus a la propriété de traverser la barrière hémato-encéphalique.
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