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Gene therapy is the therapeutic delivery of nucleic acid polymers into a patient's cells as a drug to treat disease. The first attempt at modifying human DNA was performed in 1980 by Martin Cline, but the first successful and approved nuclear gene transfer in humans was performed in May 1989. The first therapeutic use of gene transfer as well as the first direct insertion of human DNA into the nuclear genome was performed by French Anderson in a trial starting in September 1990. Between 1989 and February 2016, over 2,300 clinical trials had been conducted, more than half of them in phase I.

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  • Gene therapy
  • علاج جيني
  • Gentherapie
  • Terapia génica
  • Thérapie génique
  • Terapia genica
  • 遺伝子治療
  • Gentherapie
  • Terapia genowa
  • Terapia genética
  • Генотерапия
  • 基因治療
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  • 遺伝子治療(いでんしちりょう)とは、異常な遺伝子を持っているため機能不全に陥っている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法である。代表的なものでは、治療用の遺伝子情報を組み込んだレトロウイルスを異常な遺伝子を持つ細胞内に浸入させる手法がとられているが、成功例は少なく、より画期的なDNA導入法が期待される。ベクターを注射、吸入、塗布などで患部組織に注入するか、患者自身の血球などを一度取り出し、体外でベクターを作用させてから、患者に戻す方法などがある。 具体例として、1990年アメリカにおいてアデノシンデアミナーゼ欠損症による重度免疫不全患者に対する初の遺伝子治療に成功し、その後日本でも1995年北海道で同様の成果が得られた。
  • Terapia genética ou Geneterapia é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de uma doença; em especial, doenças hereditárias. A terapia genética visa a suplementar com alelos funcionais aqueles que são defeituosos. Embora a tecnologia ainda esteja num estado inicial, tem sido usada com algum sucesso.
  • 基因治療或基因療法(英语:gene therapy)是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內,使之表達目的基因產物,從而使疾病得到治療,為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段,它已有一些成功的應用,並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。 科學家們由逻辑推理出合理步骤,尝试將基因直接植入人體細胞中,其中,重点關注一些由單基因缺陷引起的疾病,如囊腫性纖維化,血友病,肌肉萎縮症和鐮狀細胞性貧血。不過,由于攜帶大段DNA并將其置入基因組的正確的位置非常困难,这种技术没有得到普及。今天,大多數的基因治療研究的目的都是弥补癌症和遺傳疾病的基因缺陷或丢失。 科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫严重免疫缺陷综合征(Severe Combined Immunodeficiency, SCID)的疾病,并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因,植入病人的细胞里,以此去修补本身有缺陷的基因。 应用肿瘤抑制基因(抑癌基因),对癌症进行靶向治疗,是基因治療领域里重要的研究项目。目前应用较多的是p53抑瘤蛋白基因。
  • Gene therapy is the therapeutic delivery of nucleic acid polymers into a patient's cells as a drug to treat disease. The first attempt at modifying human DNA was performed in 1980 by Martin Cline, but the first successful and approved nuclear gene transfer in humans was performed in May 1989. The first therapeutic use of gene transfer as well as the first direct insertion of human DNA into the nuclear genome was performed by French Anderson in a trial starting in September 1990. Between 1989 and February 2016, over 2,300 clinical trials had been conducted, more than half of them in phase I.
  • 25بك المحتوى هنا ينقصه الاستشهاد بمصادر. يرجى إيراد مصادر موثوق بها. أي معلومات غير موثقة يمكن التشكيك بها وإزالتها. (مارس 2016) العلاج الجيني (بالإنجليزية: Gene Therapy) هي عملية ادخال مورثات سليمة إلى الخلايا لتصحيح عمل المورثات غير الفعالة بغية علاج المرض. يرى العلماء أن العلاج الجيني قد يكون وسيلة فعالة لعلاج العديد من الأمراض الوراثية الناتجة من عطب مورثة واحدة مثل مثل الثلاسيميا والناعور وفقر الدم المنجلي والتليف الكيسي وغيرها من الأمراض.
  • Als Gentherapie bezeichnet man das Einfügen von Nukleinsäuren wie DNA oder RNA in die Körperzellen eines Individuums, um beispielsweise eine Krankheit zu behandeln. Klassischerweise soll ein intaktes Gen in das Genom der Zielzelle eingefügt werden, um ein defektes Gen zu ersetzen, welches ursächlich für die Entstehung der Krankheit ist. Beim Menschen wurden und werden Gentherapien teilweise erfolgreich z.B. im Rahmen von klinischen Studien durchgeführt. Als weltweit erstes Fertigarzneimittel wurde 2003 in China Gendicine (rAD-p53) eingeführt.
  • La terapia génica consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje. La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva a cabo principalmente dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.
  • Le concept de thérapie génique – réparer ou modifier le patrimoine génétique pour traiter une pathologie – est réellement évoqué par la communauté scientifique à la fin des années 1960. Mais si tous les éléments théoriques sont présents, le niveau technologique ne permet pas encore de réaliser pratiquement cette approche. L’amélioration des connaissances concernant les liens entre certains gènes mutés et certaines pathologies, la création de systèmes de transfert de gènes à partir de virus sécurisés, l’amélioration des technologies de manipulation de l’ADN – en bref toutes les avancées de ce tissu de concepts et techniques que l’on appelle aujourd’hui la biotechnologie – permettent à cette idée théorique de voir le jour sous la forme d’un premier essai clinique initié par S. Rosenberg aux
  • Per terapia genica (in inglese Gene Therapy) si intende l'inserzione di materiale genetico (DNA) all'interno delle cellule al fine di poter curare delle patologie. Questa procedura di inserzione è nota come trasfezione.
  • Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling. Bij erfelijke aandoeningen hoopt men dat dit genetisch materiaal kan dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een 'gezond' gen toe te voegen. Ook kan gentherapie in de toekomst misschien gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen zoals hart- en vaatziekten. Een andere vorm van gentherapie is het door middel van RNA-interferentie (RNAi) "stilleggen" van bepaalde genen. Hoewel de verwachtingen al decennia hoog gespannen zijn, is nog geen enkele vorm van gentherapie op dit moment (2013) routinematig beschikbaar.
  • Terapia genowa – leczenie polegające na wprowadzeniu obcych kwasów nukleinowych (DNA lub RNA) do komórek. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA powinny wywierać efekt terapeutyczny.Mechanizmy działania wprowadzonych kwasów nukleinowych mogą być następujące: Metoda ex vivo polega na wyizolowaniu komórek z organizmu pacjenta, wprowadzeniu do nich terapeutycznego DNA lub RNA (zobacz: transfekcja) i ponownym podaniu ich pacjentowi.
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